Ravicti - glicerolio fenilbutiratas

Kas yra Ravicti - glicerolio fenilbutiratas ir kam jis vartojamas?

Ravicti yra vaistas, vartojamas ilgalaikiam suaugusiųjų ir dviejų mėnesių ir vyresnių vaikų karbamido ciklo sutrikimų gydymui, kai liga negali būti valdoma tik keičiant mitybą. Pacientai, kuriems yra karbamido ciklo sutrikimai. Karbamido ciklas nesugeba pašalinti azoto atliekų iš organizmo dėl tam tikrų kepenų fermentų trūkumo. Organizme azoto atliekos virsta amoniaku, kuris susikaupęs yra kenksmingas. Ravicti skiriamas pacientams, kuriems trūksta vieno ar daugiau šių fermentų: karbamoilfosfato sintazės I, ornitino karbamiltransferazės, argininosukcinato sintetazės, argininosukcinato liazės, arginazės I ir ornitino translokazės.

Ravicti sudėtyje yra veikliosios medžiagos glicerolio fenilbutirato.

Kadangi pacientų, sergančių karbamido ciklo sutrikimais, yra nedaug, šios ligos laikomos „retomis“, o 2010 m. Birželio 10 d. Ravicti buvo paskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui skirtas vaistas).

Kaip vartojamas Ravicti - glicerolio fenilbutiratas?

Ravicti yra skystis (1,1 g / ml), kurį reikia gerti per burną arba per vamzdelį, einantį per nosį ir į skrandį, arba per pilvą į skrandį. Vaistą galima įsigyti tik pateikus receptą ir jį turėtų skirti gydytojas, turintis patirties gydant pacientus, sergančius karbamido ciklo sutrikimais.

Baltymai yra azoto šaltinis, todėl Ravicti turi būti vartojamas kartu su specialia dieta, kurioje mažai baltymų, kad sumažėtų azoto suvartojimas, o kai kuriais atvejais ir su maisto papildais (atsižvelgiant į kasdienį baltymų kiekį, reikalingą augimui ir vystymuisi).

Ravicti dozė priklauso nuo paciento mitybos, ūgio ir svorio. Gydymo metu reikia reguliariai atlikti kraujo tyrimus, kad būtų galima koreguoti paros dozę. Ravicti paros dozę reikia padalyti į lygias sumas ir suvartoti kiekvieną kartą valgio metu. Daugiau informacijos rasite preparato charakteristikų santraukoje (taip pat EPAR dalis).

Gydymo Ravicti gali prireikti visą gyvenimą, nebent pacientui bus sėkmingai persodintos kepenys

Kaip veikia Ravicti - glicerolio fenilbutiratas?

Veiklioji Ravicti medžiaga glicerolio fenilbutiratas organizme virsta fenilacetatu. Fenilacetatas jungiasi su baltymuose esančia aminorūgštimi glutaminu, kuriame yra azoto, ir sudaro medžiagą, kurią inkstai gali pašalinti iš organizmo. koncentracija organizme, sumažėja gaminamo amoniako kiekis.

Kokia Ravicti - glicerolio fenilbutirato nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Tyrime, kuriame dalyvavo 88 suaugusieji, sergantys karbamido ciklo sutrikimais, Ravicti buvo lyginamas su natrio fenilbutiratu (kitu vaistu, vartojamu karbamido ciklo sutrikimams gydyti). Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo amoniako koncentracijos kraujyje pokytis po 4 gydymo savaičių. Tyrimas atskleidė, kad Ravicti yra bent toks pat veiksmingas kaip ir lyginamasis vaistas, kontroliuojantis amoniako kiekį kraujyje: apskaičiuotas vidutinis amoniako kiekis buvo maždaug 866 mikromoliai litre Ravicti gydytiems pacientams ir 977 mikromoliai litre natrio gydytiems pacientams. .. fenilbutiratas. Papildomi pagalbinių tyrimų duomenys parodė panašų Ravicti poveikį 2 mėnesių ir vyresniems vaikams.

Kokia rizika siejama su Ravicti - glicerolio fenilbutiratu?

Dažniausi nepageidaujami Ravicti reiškiniai (gali pasireikšti daugiau kaip 5 iš 100 žmonių) yra viduriavimas, vidurių pūtimas (dujų kaupimasis), galvos skausmas, sumažėjęs apetitas, vėmimas, nuovargis, bloga savijauta ir nenormalus odos kvapas.

Ravicti negalima vartoti ūminės hiperamonemijos (staigaus amoniako kiekio kraujyje padidėjimo) gydymui. Išsamų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Ravicti, sąrašą ir jų apribojimus rasite pakuotės lapelyje.

Kodėl Ravicti - glicerolio fenilbutiratas buvo patvirtintas?

Agentūros Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Ravicti nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES.

Įrodyta, kad Ravicti veiksmingai mažina amoniako kiekį kraujyje pacientams, sergantiems karbamido ciklo sutrikimais. Ravicti yra ilgalaikio atpalaidavimo vaistas, o tai reiškia, kad veiklioji medžiaga nuolat išsiskiria visą dieną. Todėl taip pat pašalinamos atliekos. azoto atsiranda nuolat ir tai leidžia geriau kontroliuoti amoniako kiekį kraujyje visą dieną. Dėl tos pačios priežasties Ravicti negalima vartoti ūminei hiperamonemijai gydyti, kuriai gydyti reikalingas greitesnis gydymas.

Be to, kadangi vaistas yra skystos formos, Komitetas nusprendė, kad Ravicti gali būti priimtinesnis, ypač vaikams, nei kiti granuliuoti vaistai, dedami į maistą; skystas preparatas taip pat palengvina jo vartojimą vamzdeliu pacientams, kurie negali nuryti dėl neurologinių problemų.

Šalutinis Ravicti poveikis pasireiškė žarnyne ir buvo laikomas valdomu, tačiau laukiama papildomų duomenų apie ilgalaikį Ravicti saugumą.

Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Ravicti - glicerolio fenilbutirato vartojimą?

Siekiant užtikrinti, kad Ravicti būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, į Ravicti charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtraukta saugumo informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Be to, bendrovė, prekiaujanti „Ravicti“, sukurs pacientų registrą, kad gautų daugiau informacijos apie ilgalaikę vaisto naudą ir saugumą.

Daugiau informacijos apie Ravicti - glicerolio fenilbutiratą

Daugiau informacijos apie gydymą Ravicti rasite pakuotės lapelyje (pridedamas prie EPAR) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Ravicti - glicerolio fenilbutiratą gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.