Kas yra Zalmoxis - genetiškai modifikuoti limfocitai ir kam jis vartojamas?
Zalmoxis yra vaistas, naudojamas kaip papildomas gydymas suaugusiems pacientams, kuriems atliekama kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija (HSCT, ląstelių transplantacija, galinti išsivystyti į skirtingų tipų kraujo ląsteles) iš dalinai suderinamo donoro (vadinamoji haploidentinė transplantacija). Zalmoxis vartojamas pacientams, kuriems dėl sunkaus kraujo vėžio, pvz., Kai kurių leukemijų ir limfomų, buvo atlikta haploidentinė transplantacija. Prieš transplantaciją pacientas bus gydomas, kad pašalintų esamas ląsteles iš kaulų čiulpų, įskaitant vėžines ir imuninės sistemos ląsteles. Zalmoxis skiriamas siekiant padėti atkurti paciento imuninę sistemą po transplantacijos.
Zalmoxis yra pažangiosios terapijos vaistas, vadinamas „somatinių ląstelių terapijos produktu“, kuris yra vaistų tipas, kurio sudėtyje yra ląstelių ar audinių, kuriais buvo manipuliuojama, kad būtų galima juos gydyti, diagnozuoti ar užkirsti kelią ligai. Zalmoxis sudėtyje yra genetiškai modifikuotų T limfocitų (baltųjų kraujo kūnelių rūšis) 1. Norint gauti Zalmoxis, transplantacijos donoro T ląstelės atskiriamos nuo likusių transplantacijos ląstelių. Tada šie T limfocitai yra genetiškai modifikuoti, kad apimtų „savižudybės geną“.
Kadangi pacientų, kuriems atliekama kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija (HSCT), yra nedaug, 2003 m. Spalio 20 d. Zalmoxis buvo paskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
1 Genetiškai modifikuoti alogeniniai T limfocitai, turintys retrovirusinį vektorių, koduojantį sutrumpintą žmogaus mažo afiniteto nervų augimo faktoriaus receptoriaus (ΔLNGFR) formą ir herpes simplex I viruso timidino kinazę (HSV-TK Mut2).
Kaip vartojamas Zalmoxis - genetiškai modifikuoti limfocitai?
Zalmoxis galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turi prižiūrėti gydytojas, turintis kraujo vėžio gydymo naudojant kraujodaros kamieninių ląstelių transplantaciją (HSCT) patirties.
Zalmoxis yra paruoštas naudoti kaip konkrečiam pacientui skirtas vaistas. Jis skiriamas praėjus 21–49 dienoms po transplantacijos, tačiau tik tuo atveju, jei transplantacija dar neatstatė paciento imuninės sistemos ir jei pacientui liga nepasireiškė. palyginti su šeimininku (tai atsitinka, kai persodintos ląstelės puola kūną).
Zalmoxis infuzuojama į veną (lašinama) 20-60 minučių, kas mėnesį iki keturių mėnesių, kol cirkuliuojančios T ląstelės pasiekia tam tikrą lygį. Zalmoxis dozė priklauso nuo paciento kūno svorio.
Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Zalmoxis - genetiškai modifikuoti limfocitai?
Skiriamas po transplantacijos, Zalmoxis padeda pacientui stiprinti imuninę sistemą ir todėl padeda apsisaugoti nuo infekcijos. Tačiau Zalmoxis T ląstelės kartais gali užpulti paciento kūną, sukeldamos transplantato ir šeimininko ligą. Zalmoxis T ląstelės turi savižudybės geną, todėl jos yra jautrios vaistams ganciklovirui ir valganciklovirui. Jei pacientui išsivysto liga. lyginant su šeimininko liga, skiriamas gancikloviras arba valgancikloviras, kuris žudo T limfocitus, turinčius savižudybės geną, taip gydydamas ligą ir užkertant kelią tolesniam vystymuisi.
Kokia Zalmoxis - genetiškai modifikuotų limfocitų nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Zalmoxis buvo tirtas viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 30 pacientų, kuriems dėl sunkaus kraujo vėžio buvo atlikta haploidentinė transplantacija. Šiame tyrime Zalmoxis nebuvo lyginamas su kitais gydymo būdais. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo imuninės sistemos atstatymas, matuojamas T-limfocitų kiekiu kraujyje. 77% Zalmoxis gydytų pacientų (23 iš 30) imuninė sistema buvo atkurta. Įvyko transplantato prieš šeimininką liga. pasireiškė 10 pacientų, kuriems vėliau buvo skiriamas gancikloviras arba valgancikloviras atskirai arba kartu su kitais vaistais. Visi 10 pacientų pasveiko nuo transplantato prieš šeimininką ligos.
Pagrindinio tyrimo duomenys taip pat buvo derinami su antrojo vykstančio tyrimo duomenimis, o 37 pacientų, gydytų Zalmoxis, išgyvenamumo rodikliai (23 iš pagrindinio tyrimo ir 14 iš vykstančio tyrimo) buvo palyginti su duomenimis, gautais iš 140 pacientų duomenų bazės. praeityje buvo atlikta haploidentinė transplantacija. Po vienerių metų išgyvenusių pacientų procentas buvo 51% pacientų, vartojusių Zalmoxis, palyginti su 34–40% pacientų, kurie negavo Zalmoxis.
Kokia rizika siejama su Zalmoxis - genetiškai modifikuotais limfocitais?
Dažniausias Zalmoxis šalutinis poveikis (gali pasireikšti daugiau nei 1 iš 10 pacientų) yra ūminė transplantato ir šeimininko liga (būklė, kuri išsivysto maždaug per 100 dienų po transplantacijos). Vartojant Zalmoxis, šią būklę galima gydyti gancikloviru arba valgancikloviru. Zalmoxis negalima vartoti pacientams, kurių imuninė sistema yra atstatyta. Taip pat jo negalima vartoti pacientams, kuriems jau išsivystė transplantato prieš šeimininką liga, kurią reikia gydyti.
Kodėl Zalmoxis - genetiškai modifikuoti limfocitai buvo patvirtinti?
Įrodyta, kad Zalmoxis padeda atkurti pacientų, kuriems dėl sunkaus kraujo vėžio buvo atlikta haploidentinė transplantacija, imuninę sistemą; šių pacientų gydymo galimybės yra ribotos ir jų prognozė prasta. Zalmoxis saugumo profilis laikomas priimtinu. Pagrindinė rizika yra transplantato prieš šeimininką liga, tačiau ją galima sėkmingai gydyti gancikloviru arba valgancikloviru, kurie naikina Zalmoxis esančius T limfocitus. Agentūros Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) nusprendė, kad nors reikia daugiau duomenų Zalmoxis nauda yra didesnė už jo keliamą riziką ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES. Zalmoxis buvo suteiktas „sąlyginis patvirtinimas“. Tai reiškia, kad ateityje jie turės daugiau informacijos apie vaistą, Europos vaistų agentūra kasmet peržiūrės visą turimą naują informaciją ir atitinkamai atnaujins šią santrauką.
Kokios informacijos dar laukiama apie Zalmoxis?
Kadangi „Zalmoxis“ buvo suteiktas „sąlyginis patvirtinimas“, bendrovė, prekiaujanti „Zalmoxis“, pateiks vykstančio tyrimo, kuriame dalyvavo didelės rizikos ūminės leukemijos pacientai, rezultatus. Tyrime bus lyginama haploidentinė transplantacija, po kurios gydymas Zalmoxis, atliekant haploidentinę transplantaciją, kurioje yra T ląstelių, o vėliau - gydymas ciklofosfamidu (vaistas, užkertantis kelią transplantato ir šeimininko ligai) ir haploidentinė transplantacija be T ląstelių.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Zalmoxis - genetiškai modifikuotų limfocitų naudojimą?
Bendrovė, prekiaujanti Zalmoxis, pateiks sveikatos priežiūros specialistams skirtą mokomąją medžiagą, kurioje bus pateikta išsami informacija apie riziką, įskaitant persodinto prieš šeimininką ligą ir kaip teisingai vartoti vaistą. Bendrovė taip pat rinks visų pacientų, gydytų Zalmoxis, duomenis. užpildę registrą ir stebės pažangą po gydymo, kad ištirtų ilgalaikį vaisto saugumą ir veiksmingumą.
Rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai, kad Zalmoxis būtų vartojamas saugiai ir veiksmingai, taip pat aprašytos preparato charakteristikų santraukoje ir pakuotės lapelyje.
Kita informacija apie Zalmoxis - genetiškai modifikuoti limfocitai
Išsamią Zalmoxis EPAR versiją rasite Agentūros svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Daugiau informacijos apie gydymą Zalmoxis rasite pakuotės lapelyje (įtrauktas į EPAR) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Zalmoxis santrauką galima rasti Agentūros svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Zalmoxis - genetiškai modifikuotus limfocitus gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
