Kas yra Translarna - ataluren ir kam jis vartojamas?
Translarna yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos atalureno. Jis skirtas Duchenne raumenų distrofijai gydyti vyresniems nei 5 metų pacientams, galintiems vaikščioti. Diušeno raumenų distrofija yra genetinė liga, kuri palaipsniui sukelia raumenų silpnumą ir praradimą. Translarna vartojamas nedidelei pacientų, sergančių Diušeno distrofija, grupei dėl specifinio genetinio defekto (vadinamo nesąmoninga mutacija) distrofino genuose. Kadangi pacientų, sergančių Diušeno raumenų distrofija, skaičius yra mažas, ši liga laikoma reta, o 2005 m. Gegužės 27 d. Translarna buvo paskirta retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Kaip vartoti Translarna - ataluren?
Translarna galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turėtų pradėti gydytojai specialistai, turintys Duchenne / Becker raumenų distrofijos gydymo patirties. Prieš pradedant gydymą Translarna, pacientai turi ištirti kraują, kad įsitikintų, jog liga atsirado dėl nesąmoningos mutacijos ir todėl yra tinkama gydymui Translarna. Translarna tiekiamas granulių pavidalu (100, 250 ir 1 000 mg), vartojamas per burną, sumaišytas su skystu ar pusiau kietu maistu (pvz., Jogurtu). Translarna geriama tris kartus per parą, kai rekomenduojama dozė yra 10 mg / kg (10 mg / kg kūno svorio) ryte, 10 mg / kg per pietus ir 20 mg / kg vakare (bendra 40 dozių dozė). mg / kg). Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Translarna - ataluren?
Pacientams, sergantiems Diušeno raumenų distrofija, trūksta raumenyse esančio baltymo - distrofino. Kadangi šis baltymas padeda apsaugoti raumenis nuo pažeidimų susitraukimo ir atsipalaidavimo metu, pacientams, sergantiems Diušeno raumenų distrofija, raumenys yra sužeisti ir laikui bėgant praranda savo funkciją. Diušeno raumenų distrofiją gali sukelti daugybė genetinių sutrikimų. Translarna vartojamas pacientams, kurių ligą sukelia tam tikri distrofino geno defektai (vadinami nesąmoningomis mutacijomis), kurie per anksti blokuoja normalaus distrofino baltymo gamybą, todėl susidaro trumpesnės formos distrofino baltymas, tinkamai funkcionuoti. Šiems pacientams Translarna veikia, nes ląstelėse esantis baltymus gaminantis aparatas gali pašalinti defektą, kad ląstelės galėtų gaminti funkcinį distrofino baltymą.
Kokia Translarna - ataluren nauda atsiskleidė tyrimų metu?
„Translarna“ buvo tirtas viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 174 pacientai, sergantys Duchenne raumenų distrofija, kurie galėjo vaikščioti, ir dvi Translarna dozės (40 mg / kg per parą ir 80 mg / kg per parą) buvo lyginamos su placebu (gydomojo poveikio neturintis vaistas). veiksmingumas buvo atstumo, kurį pacientai galėjo nueiti per šešias minutes po 48 gydymo savaičių, pokyčiai. Nors pradinė visų tyrimo metu surinktų duomenų rezultatų analizė neatskleidė reikšmingų skirtumų tarp Translarna gydomų pacientų ir placebą vartojusių asmenų nuvažiuotų atstumų, tolesnė analizė parodė, kad vaikščiojimo gebėjimas sumažėjo mažiau grupėje, kuri buvo gydoma kasdien. 40 mg / kg Translarna, palyginti su placebo grupe: Po 48 gydymo savaičių asmenys, kasdien gydomi 40 mg / kg Translarna, galėjo nueiti vidutiniškai 31,3 metro daugiau nei pacientai, gydomi placebu. Šį teigiamą mažesnės dozės poveikį patvirtino ir kitų veiksmingumo parametrų pagerėjimas, įskaitant tuos, kurie yra tiesiogiai susiję su pacientų kasdiene veikla. Didesnės dozės (80 mg / kg per parą) pagerėjimo nepastebėta.
Kokia rizika siejama su Translarna - ataluren?
Dažniausi Translarna šalutiniai reiškiniai (gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių) yra pykinimas, vėmimas ir galvos skausmas. Translarna negalima vartoti kartu su tam tikrais antibiotikais, žinomais kaip aminoglikozidai, kai jie skiriami į veną. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Translarna, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Kodėl Translarna - ataluren buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Translarna nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES. Nepaisant to, kad turimų duomenų yra nedaug ir jie nėra naudingi vartojant didžiausią dozę. 80 mg / kg per parą, CHMP laikėsi nuomonės, kad įrodyta, kad 40 mg / kg per parą vartojama Translarna dozė lėtina ligos progresavimą ir kad saugumo pobūdis nėra susirūpinimo priežastis. Komitetas taip pat pripažino ligos sunkumą Diušeno raumenų distrofija ir nepatenkinta medicininė pacientų, sergančių šia liga, poreikis. Translarna buvo suteiktas „“ sąlyginis patvirtinimas. Tai reiškia, kad ateityje bus daugiau informacijos apie vaistą, kurį bendrovė privalo pateikti. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūri turimą naują informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Translarna - ataluren naudojimą
Siekiant užtikrinti, kad Translarna būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, prie Translarna preparato charakteristikų santraukos ir pakuotės lapelio buvo pridėta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai. Daugiau informacijos rasite rizikos valdymo plano santraukoje.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Translarna - ataluren naudojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Translarna būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, prie Translarna preparato charakteristikų santraukos ir pakuotės lapelio buvo pridėta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai. Daugiau informacijos rasite rizikos valdymo plano santraukoje.
Daugiau informacijos apie Translarna - ataluren
2014 m. Liepos 31 d. Europos Komisija išdavė „Translarna“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. Daugiau informacijos apie gydymą Translarna rasite pakuotės lapelyje (pridėtame EPAR) arba pasitarkite su gydytoju arba vaistininku.Retųjų vaistų komiteto nuomonės santrauka, skirta Translarna, pateikiama Agentūros svetainėje: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2014-2018 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Translarna - ataluren“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
