Kas yra Carbaglu?
Carbaglu yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos, vadinamos karglumo rūgštimi. Jis tiekiamas disperguojamųjų tablečių pavidalu. „Disperguojama“ reiškia, kad tabletes galima disperguoti (sumaišyti) vandenyje.
Kam vartojamas Carbaglu?
Carbaglu skiriamas hiperamonemijai (dideliam amoniako kiekiui kraujyje) gydyti pacientams, kuriems trūksta fermento, vadinamo N-acetilglutamato sintaze (NAGS). Šis fermentas paprastai padeda metabolizuoti amoniaką. Jei fermento nėra, amoniakas negali būti suskaidytas ir kaupiasi kraujyje. Tai itin reta liga. Pacientams, kuriems yra sunkus bendras NAGS trūkumas, netrukus po gimimo greitai susidaro didelė amoniako koncentracija kraujyje. Pacientai, kuriems yra dalinis NAGS trūkumas (lengvesnė ligos forma), gali patirti ligos simptomus bet kuriuo savo gyvenimo metu po įtempto įvykio, pvz., Infekcijos ar virusinės ligos.
Dėl mažo pacientų, sergančių NAGS trūkumu, skaičiaus 2000 m. Spalio 18 d. Carbaglu buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Carbaglu?
Gydymą Carbaglu reikia pradėti prižiūrint gydytojui, turinčiam medžiagų apykaitos sutrikimų gydymo patirties. Gydymas gali prasidėti pirmąją gyvenimo dieną. Pradinė paros dozė turi būti 100 mg kilogramui kūno svorio, tačiau prireikus galima vartoti iki 250 mg / kg. Tada dozę reikės koreguoti, kad būtų palaikomas normalus amoniako kiekis kraujyje; paros dozės paprastai yra nuo 10 mg / kg iki 100 mg / kg. Prieš skiriant pacientui, tabletes reikia ištirpinti (sumaišyti) nedidelėje vandens dozėje. Juos galima lengvai padalyti į dvi lygias dalis. Vaistas turi būti vartojamas visą paciento gyvenimą.
Kaip veikia Carbaglu?
Žmonės, turintys NAGS trūkumą, negali suskaidyti ir pašalinti amoniako. Kai taip atsitinka, kraujyje kaupiasi amoniakas, kuris yra toksiškas organizmui ir ypač smegenims. Carbaglu struktūra yra labai panaši. Su N-acetilglutamatu, kuris aktyvina fermentas, galintis suskaidyti amoniaką, todėl Carbaglu skatina amoniako skilimą, mažina amoniako koncentraciją kraujyje ir toksišką poveikį.
Kaip buvo tiriamas Carbaglu?
Carbaglu buvo tirtas su 20 pacientų, iš kurių 12 buvo NAGS trūkumo ir vidutiniškai gydomi maždaug trejus metus. Kiti aštuoni pacientai dėl kitų priežasčių buvo gydomi nuo hiperamonemijos. Bendrovė taip pat pateikė publikacijų informaciją apie keturis kitus pacientus, gydytus Carbaglu veikliąja medžiaga.
Kokia Carbaglu nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Gydymas Carbaglu daugeliui pacientų normalizavo amoniako kiekį. Pacientai, vartoję Carbaglu, išliko stabilūs, nereikalaudami dietos apribojimų ar kitų vaistų.
Kokia rizika siejama su Carbaglu?
Dažniausias Carbaglu šalutinis poveikis (pastebėtas 1–10 pacientų iš 100) yra padidėjęs prakaitavimas. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Carbaglu, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Carbaglu negalima vartoti žmonėms, kuriems yra padidėjęs jautrumas (alergija) karglumo rūgščiai ar bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai.
Kodėl Carbaglu buvo patvirtintas?
NAGS trūkumas yra reta rimta liga, galinti sukelti pražūtingų padarinių ir kuriai nėra kito panašaus gydymo. Remdamasis ribota informacija apie vaisto veiksmingumą ir saugumą, Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad Carbaglu veiksmingai normalizuoja amoniako kiekį kraujyje.Komitetas nusprendė, kad gydant hiperamonemiją dėl NAGS trūkumo Carbaglu nauda yra didesnė už keliamą riziką, todėl rekomendavo suteikti Carbaglu rinkodaros teisę.
Carbaglu iš pradžių buvo registruotas išskirtinėmis aplinkybėmis, nes nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie vaistą, nes jis buvo skirtas retomis ligomis sergantiems pacientams. Kadangi bendrovė pateikė reikiamą papildomą informaciją, „išskirtinėmis aplinkybėmis“ apribojimas sumažėjo 2006 m. Birželio 26 d.
Daugiau informacijos apie Carbaglu
2003 m. Sausio 24 d. Europos Komisija suteikė „Orphan Europe“ „Carbaglu“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. „Rinkodaros teisė“ buvo atnaujinta 2008 m. Sausio 24 d.
Norėdami užregistruoti Carbaglu retųjų vaistų kategorijoje, spustelėkite čia.
Pilną Carbaglu EPAR versiją rasite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2008 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Carbaglu - carglumic acid gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
