Kas yra Naglazyme?
Naglazyme yra infuzinis (lašinamas į veną) tirpalas. Sudėtyje yra veikliosios medžiagos galsulfazės.
Kam vartojamas Naglazyme?
Naglazyme vartojamas pacientams, sergantiems VI mukopolisacharidoze (MPS VI arba Maroteaux-Lamy sindromu). Šią ligą sukelia fermento, vadinamo arilsulfataze B, trūkumas, būtinas organizmui suskaidyti medžiagas, žinomas kaip glikozaminoglikanai (GAG). Jei fermento nėra, GAG negali suskaidyti ir kauptis. ląstelės. Atsiranda ligos požymių, iš kurių ryškiausi yra žemo ūgio, didelė galva ir sunku vaikščioti. Paprastai liga diagnozuojama vaikams nuo vienerių iki penkerių metų.
Kadangi sergančiųjų MPS VI yra nedaug, liga laikoma „reta“; 2001 m. Vasario 14 d. Naglazyme buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Kaip vartoti Naglazyme?
Gydymą Naglazyme turi prižiūrėti gydytojas, turintis patirties gydant pacientus, sergančius MPS VI ar panašiomis ligomis. Jis turi būti skiriamas, kai yra „reanimacinė įranga“, kai yra „neatidėliotina medicinos pagalba“.
Naglazyme skiriamas keturių valandų infuzija kartą per savaitę. Prieš kiekvieną infuziją pacientai turi vartoti antihistamininį vaistą, kad sumažėtų alerginių reakcijų rizika, taip pat gali būti skiriamas vaistas nuo karščiavimo. Nors jaunesni nei penkerių metų pacientai nebuvo įtraukti į pagrindinį Naglazyme tyrimą, svarbu, kad jie būtų gydomi taip, tarsi jie sirgtų sunkia MPS VI forma.
Kaip veikia Naglazyme?
Naglazyme yra fermentų pakaitinė terapija. Pakaitinė fermentų terapija pacientams suteikia fermentą, kurio jiems trūksta.Veiklioji Naglazyme medžiaga galsufase yra žmogaus fermento arilsulfatazės B kopija. Naglazyme padeda suskaidyti GAG ir sustabdyti jų kaupimąsi ląstelėse.Tai gali pagerinti MPS VI simptomus, įskaitant atstumą, kurį gali nueiti šia liga sergantys žmonės. Galsulfazė gaminama naudojant metodą, žinomą kaip „rekombinantinės DNR technologija“: jį sudaro ląstelė, į kurią buvo įvestas genas (DNR) todėl jis gali gaminti fermentą.
Kaip buvo tiriamas Naglazyme?
Viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 39 pacientai, sergantys MPS VI, nuo 5 iki 29 metų, Naglazyme buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu gydymu). Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo atstumas, kurį pacientai galėjo nueiti po 24 gydymo savaičių.
Kokia Naglazyme nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Naglazyme buvo veiksmingesnis už placebą. Po 24 gydymo savaičių vidutinis atstumas
vaikščiojimas per 12 minučių padidėjo 109 metrais Naglazyme gydomiems pacientams ir 18 metrų pacientams, gydytiems placebu.
Kokia rizika siejama su Naglazyme vartojimu?
Tyrimų metu dažniausiai pasireiškęs Naglazyme šalutinis poveikis (pasireiškė daugiau nei 1 iš 10 pacientų) buvo: ausų skausmas, dusulys (pasunkėjęs kvėpavimas), bendras skausmas ir reakcijos į infuziją (pvz., Karščiavimas, šaltkrėtis, bėrimas ir dilgėlinė) . Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Naglazyme, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Naglazyme negalima vartoti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) galsulfazei ar bet kuriai kitai medžiagai.
Kodėl Naglazyme buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad, palyginti su pacientais, gydytais placebu, gydymas Naglazyme pacientams, sergantiems MPS VI, duoda naudos, pavyzdžiui, pagerina judumą. Naglazyme tik šiek tiek pagerina MPS VI simptomus; kadangi tai yra sunki liga ir kadangi daugumai šia liga sergančių pacientų nėra alternatyvių gydymo būdų, CHMP nusprendė, kad Naglazyme nauda yra didesnė už riziką, susijusią su ilgalaike pakeičiamąja fermento terapija diagnozuotiems pacientams, patvirtinta MPS VI. Komitetas rekomendavo suteikti Naglazyme rinkodaros teisę. Naglazyme buvo išvalytas „išskirtinėmis aplinkybėmis“. Tai reiškia, kad kadangi liga yra reta, nepavyko gauti išsamios informacijos apie Naglazyme. Europos vaistų agentūra kasmet peržiūrės bet kokią naują informaciją apie vaistą ir prireikus ši santrauka bus atnaujinta.
Kokios informacijos dar laukiama apie Naglazyme?
Bendrovė, gaminanti „Naglazyme“, atlieka tyrimus, skirtus ilgalaikiam Naglazyme veiksmingumui ir saugumui nėščioms ir žindančioms moterims bei jaunesniems nei penkerių metų vaikams nustatyti, ar jie nesukuria antikūnų (organizme gaminamų baltymų, reaguojančių į tai) vartoti Naglazyme, kuris gali turėti įtakos atsakui į gydymą) ir patikrinti, ar nėra šalutinio vaisto poveikio. Be to, gamybos įmonė atlieka tyrimus, siekdama nustatyti optimalią dozę, kurią pacientai reguliariai turi vartoti ilgą laiką.
Kokios priemonės mažina riziką, susijusią su Naglazyme?
Bendrovė, gaminanti „Naglazyme“, turi planą stebėti ilgalaikį vaisto saugumą ir veiksmingumą, surinkdama visus būtinus juo gydomų pacientų duomenis.
Kita informacija apie Naglazyme:
2006 m. Sausio 24 d. Europos Komisija suteikė „BioMarin Europe Limited“ „Naglazyme“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės santrauką rasite čia.
Norėdami gauti pilną Naglazyme EPAR versiją, spustelėkite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2009 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Naglazyme -galsulfase gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
