Kas yra Orphacol - cholio rūgštis ir kam ji vartojama?
Orphacol yra vaistas, kurio sudėtyje yra cholio rūgšties - tulžyje esančios medžiagos, naudojamos riebalams virškinti. Orphacol skirtas suaugusiems ir vaikams nuo vieno mėnesio, kurie negali gaminti tulžies dėl „genetinės anomalijos“, gydyti. Jis vartojamas pacientams, kuriems nepakanka dviejų specifinių kepenų fermentų (3β-hidroksi-Δ5). -C27-steroidinė oksidoreduktazė arba 3-okso-Δ4-steroidas-5β-reduktazė). "Cholio rūgštis. Kai šių pirminių tulžies rūgščių nepakanka, organizmas gamina nenormalias tulžies rūgštis, kurios gali pažeisti kepenis ir sukelti sunkų kepenų nepakankamumą. Kadangi pacientų, turinčių įgimtų pirminės tulžies rūgščių sintezės klaidų, skaičius yra mažas, liga laikoma “. 2002 m. gruodžio 18 d. „Orphacol“ buvo paskirta „retųjų vaistų“ grupei (vaistas, vartojamas retoms ligoms gydyti).
Kaip vartoti Orphacol - cholio rūgštį?
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą Orphacol turi pradėti ir stebėti gydytojas, kurio specializacija yra kepenų liga. Orphacol tiekiamas kapsulių pavidalu ir turi būti vartojamas maždaug tuo pačiu metu kiekvieną dieną valgio metu. Paros dozė yra nuo 5 iki 15 mg / kg kūno svorio, kiekvienam pacientui pakoreguota atsižvelgiant į tulžies rūgšties būklę, pradedant nuo mažiausios 50 mg paros dozės iki didžiausios 500 mg dozės. Vaikams, kurie negali nuryti kapsulių , jų turinį galima įpilti į buteliuko pieną ar vaisių sultis.Jei kepenų funkcija nepagerėja per tris mėnesius, gydymą reikia nutraukti.
Kaip veikia Orphacol - cholio rūgštis?
Cholio rūgštis yra pagrindinė tulžies rūgštis, kurią gamina kepenys. Tai padeda sumažinti nenormalių tulžies rūgščių gamybą ir skatina normalią tulžies veiklą virškinimo sistemoje, palengvina būklės simptomus.
Kokia Orphacol - Cholic acid nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Kadangi cholio rūgštis yra žinoma medžiaga ir jos naudojimas esant šiems fermentų trūkumams yra gerai žinomas, pareiškėjas pateikė mokslinės literatūros duomenis. Pareiškėjas pateikė mokslinės literatūros duomenis, surinktus apie 49 pacientus, kuriems buvo įgimtų pirminių tulžies rūgščių sintezės klaidų (38 pacientai, kuriems nustatytas 3β-hidroksi-Δ5-C27-steroidų oksidoreduktazės trūkumas, ir 11 pacientų, kuriems nustatytas 3-okso-Δ4-steroidų-5β-reduktazės trūkumas). Tada jis palygino poveikį 28 tiriamiesiems, gydytiems cholio rūgštimi, palyginti su poveikiu pacientams, gydytiems skirtingomis tulžies rūgštimis arba kuriems netaikoma jokia pakaitinė terapija. Iš mokslinės literatūros paaiškėjo, kad gydymas cholio rūgštimi sumažina nenormalių tulžies rūgščių kiekį pacientams, atkuria normalią kepenų funkciją ir padeda atidėti arba išvengti kepenų persodinimo poreikio. .
Kokia rizika siejama su Orphacol - cholio rūgštimi?
Šalutinis poveikis, pastebėtas vartojant Orphacol, yra viduriavimas, niežėjimas, padidėjęs transaminazių (kepenų fermentų) kiekis ir kartais tulžies akmenys, nors jų dažnis negali būti patikimai įvertintas pagal turimus ribotus duomenis. Orphacol negalima vartoti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) cholio rūgščiai ar bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai. Jo negalima vartoti pacientams, kurie vartoja fenobarbitalį, vaistą epilepsijai gydyti.
Kodėl Orphacol - Cholic acid buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) pažymėjo, kad cholio rūgšties naudojimas gydant įgimtas pirminės tulžies rūgšties sintezės klaidas yra gerai žinomas medicinos praktikoje ir gerai dokumentuotas mokslinėje literatūroje, nors dokumentuotų atvejų skaičius yra maža dėl būklės retumo. Todėl jis nusprendė, kad Orphacol teikiama nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo suteikti jo rinkodaros teisę. „Orphacol“ buvo suteiktas leidimas „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes dėl ligos retumo nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie Orphacol. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūri turimą naują informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta.
Kokios informacijos vis dar laukiama apie „Orphacol“ - cholio rūgštį?
Kadangi „Orphacol“ buvo suteiktas leidimas išskirtinėmis aplinkybėmis, bendrovė, prekiaujanti „Orphacol“, sukurs Orphacol gydytų pacientų duomenų bazę, kad galėtų stebėti gydymo saugumą ir veiksmingumą, ir reguliariai ir konkrečiais intervalais pateiks rezultatus CHMP.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Orphacol - Cholic acid vartojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Orphacol būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, prie Orphacol preparato charakteristikų santraukos ir pakuotės lapelio buvo pridėta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai. „Orphacol“ gaminanti bendrovė taip pat pateiks visų valstybių narių gydytojams, norintiems skirti „Orphacol“, dokumentų rinkinį, kuriame yra literatūros apie vaistą ir informacijos, susijusios su teisinga šių būklių diagnoze, šalutinio poveikio rizika ir tinkamu vaisto vartojimu.
Daugiau informacijos apie Orphacol - cholio rūgštį
2013 m. Rugsėjo 12 d. Europos Komisija suteikė „Orphacol“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. Daugiau informacijos apie gydymą Orphacol rasite pakuotės lapelyje (pridėtame EPAR) arba pasitarkite su gydytoju arba vaistininku. Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Orphacol santrauką galima rasti Agentūros svetainėje: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2013 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Orphacol - Cholic acid“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
