Kas yra Elaprase?
Elaprase yra koncentratas infuziniam tirpalui, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos idursulfazės.
Kam vartojamas Elaprase?
Elaprase vartojamas pacientams, sergantiems Hanterio sindromu, ir yra skirtas ilgalaikiam vartojimui.
Hanterio sindromas, dar vadinamas mukopolisacharidoze II, yra reta paveldima liga, kuria dažniausiai serga vyrai. Pacientai, turintys šį sutrikimą, negamina fermento, vadinamo iduronato-2-sulfataze, kuris yra naudojamas organizmui skaidyti medžiagas, vadinamas glikozaminoglikanais (GAG). Dėl to GAG palaipsniui kaupiasi daugumoje šių pacientų organų ir juos pažeidžia. Tai sukelia daugybę simptomų, ypač sunkų kvėpavimą ir vaikščiojimą. Be gydymo šie simptomai laikui bėgant tampa vis sunkesni.
Kadangi pacientų, sergančių Hanterio sindromu, yra nedaug, ši liga laikoma reta ir 2001 m. Gruodžio 11 d. Elaprase buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Elaprase?
Elaprase infuzuojama į veną (lašinama į veną) kiekvieną savaitę. Dozė suaugusiems, vaikams ir paaugliams yra 0,5 mg / kg kūno svorio. Prieš infuziją reikia Eplarase dozę praskiesti fiziologiniu tirpalu.
Infuzija turi trukti 3 valandas, kurią galima palaipsniui sutrumpinti iki 1 valandos, jei pacientas nepatiria jokių reakcijų į infuziją (bėrimas, niežėjimas, karščiavimas, galvos skausmas, hipertenzija ar paraudimas).
Kaip veikia Elaprase?
Veiklioji Elaprase medžiaga idursulfazė yra žmogaus fermento iduronato-2-sulfatazės kopija. Ir
gaminamas naudojant metodą, žinomą kaip „rekombinantinės DNR technologija“: fermentą gamina žmogaus ląstelė, gavusi geną (DNR), dėl kurio jis gali gaminti fermentą. Idursulfazė pakeičia trūkstamą arba nepakankamą fermentą pacientams, sergantiems Hanterio sindromu. Fermento teikimas gali pagerinti arba kontroliuoti ligos simptomus.
Kaip buvo tiriamas Elaprase?
Prieš pradedant tyrimus su žmonėmis, Elaprase poveikis pirmą kartą buvo išbandytas eksperimentiniais modeliais.
Pagrindiniame Elaprase tyrime dalyvavo 96 vyrai nuo 5 iki 31 metų, o vaisto veiksmingumas buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu). Pagrindiniai veiksmingumo rodikliai buvo plaučių funkcija („priverstinis gyvybinis pajėgumas“, didžiausias oro kiekis) kad pacientas gali iškvėpti) ir atstumą, kurį pacientai gali nueiti per 6 minutes, kuris matuoja bendrą ligos poveikį širdžiai, plaučiams, sąnariams ir kitiems organams. Šios priemonės buvo imtasi prieš gydymą ir po 52 gydymo savaičių .
Kokia Elaprase nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Tyrimas parodė, kad Elaprase gerina plaučių funkciją ir pacientų vaikščiojimo galimybes. Po 52 savaičių Elaprase gydomi pacientai per 6 minutes galėjo nueiti 43,3 m, o placebą vartoję - tik 8,2 m. Vaistas taip pat pagerino plaučių funkciją, o šiek tiek pablogėjo pacientų, gydytų placebu.
Kokia rizika siejama su Elaprase vartojimu?
Dažniausi Elaprase šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau nei vienam iš 10 pacientų) yra su infuzija susijusios reakcijos, tokios kaip odos reakcijos (išbėrimas ar niežėjimas), karščiavimas, galvos skausmas, hipertenzija (aukštas kraujospūdis) ir patinimas. Kitas labai dažnas šalutinis poveikis buvo dispepsija (rėmuo) ir krūtinės skausmas. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Elaprase, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Elaprase negalima vartoti žmonėms, kuriems yra padidėjęs jautrumas (alergija) idursulfazei arba bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai.
Kodėl Elaprase buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad tyrimo metu parodytas pagerėjimas, nors ir nedidelis, yra klinikinė nauda gydant
Hunter, nusprendė, kad ilgalaikio gydymo pacientams, sergantiems Hunterio sindromu, atveju Elaprase nauda yra didesnė už riziką, ir rekomendavo suteikti Elaprase rinkodaros teisę.
Elaprase buvo suteiktas leidimas išskirtinėmis aplinkybėmis, nes Hanterio sindromas yra reta liga ir nebuvo įmanoma gauti išsamesnės informacijos apie vaistą. Europos vaistų agentūra (EMEA) kasmet peržiūrės visą turimą naują informaciją ir prireikus ši santrauka bus atnaujinta.
Kokios informacijos dar laukiama apie Elaprase?
Bendrovė, gaminanti Elaprase, išnagrinės ilgalaikį vaisto poveikį ir ištirs, ar jis stimuliuoja organizmą gaminti antikūnus (specialius baltymus) prieš vaistą. Bendrovė taip pat nagrinės vaisto veiksmingumą pacientams, sergantiems 5 metų amžiaus ir ištirs, ar nėra poveikio plaučiams, širdžiai ar kraujagyslėms.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų Elaprase vartojimą?
„Elaprase“ gaminanti bendrovė stebės vaisto saugumą, atlikdama „ilgalaikę pacientų, sergančių Hanterio sindromu, apklausą, į kurią bus įtraukta„ vaisto poveikio moterims analizė “ir tyrimas, siekiant nustatyti, ar jį galima saugiai vartoti. saugus pacientų namuose.
Kita informacija apie Elaprase:
2007 m. Sausio 8 d. Europos Komisija suteikė Shire Human Genetic Therapies AB „Elaprase“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje.
Norėdami užregistruoti „Elaprase“ našlaičių būseną, spustelėkite čia.
Pilną Elaprase EPAR versiją rasite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2006 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Elaprase - idursulfazę gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
