Kas yra Aldurazyme?
Aldurazyme yra infuzinis (lašinamas) tirpalas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos laronidazės.
Kam vartojamas Aldurazyme?
Aldurazyme skiriamas pacientams, kuriems patvirtinta I mukopolisacharidozės diagnozė (MPS-I; α-L-iduronidazės trūkumas), gydyti ne neurologinius (su smegenimis ar nervais nesusijusius) ligos pasireiškimus. MPS I yra reta paveldima liga, kai α-L-iduronidazės fermentų aktyvumo lygis yra daug mažesnis nei normalus. Vadinasi, nėra skilimo tam tikrų medžiagų (glikozaminoglikanų), kurios kaupiasi daugumoje organizmo organų ir jas pažeidžia.Ne neurologinės MPS I apraiškos gali būti kepenų padidėjimas, sąnarių sustingimas, dėl kurio sunku judėti, sumažėjęs plaučių tūris, širdies ligos ir akių ligos. Kadangi MPS sergančių pacientų skaičius yra mažas, ši liga laikoma reta ir 2001 m. Vasario 14 d. Aldurazyme buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui). Šį vaistą galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Aldurazyme?
Gydymą Aldurazyme turi prižiūrėti gydytojas, turintis patirties gydant pacientus, sergančius MPS I ar kitomis paveldimomis medžiagų apykaitos ligomis. Aldurazyme turi būti skiriamas ligoninėse ar klinikose, kuriose yra gaivinimo įrenginiai, ir prieš infuziją gali būti skiriama kitų vaistų, kad būtų išvengta alerginių reakcijų.
Kaip veikia Aldurazyme?
Veiklioji Aldurazyme medžiaga laronidazė yra žmogaus fermento α-L-iduronidazės kopija. Jis gaminamas „rekombinantinės DNR technologijos“ metodu: fermentą gamina ląstelė, į kurią patenka genas (DNR) leidžia gaminti laronidazę, kuri naudojama kaip „pakaitinė fermentų terapija“, tai yra, pakeičia trūkstamą fermentą pacientams, sergantiems MPS I. Taigi MPS I simptomai yra kontroliuojami, todėl pagerėja pacientų gyvenimo kokybė .
Kaip buvo tiriamas Aldurazyme?
45 pacientai nuo 5 metų, kuriems buvo patvirtinta mukopolisacharidozės I (MPS-I) diagnozė, Aldurazyme buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu). Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo priverstinis gyvybinis pajėgumas (CVF, plaučių veiksmingumo matas) ir atstumas, kurį pacientai gali nueiti šešias minutes. Šios vertės buvo matuojamos prieš ir po 26 gydymo savaičių. Po to tyrimas tęsėsi iki ketverių metų ir visi pacientai buvo gydomi Aldurazyme. Aldurazyme buvo tirtas su 20 vaikų iki penkerių metų, kuriems Aldurazyme buvo skiriama vienerius metus. Tyrime daugiausia dėmesio buvo skiriama vaisto saugumui, tačiau taip pat buvo įvertintas jo gebėjimas sumažinti GAG kiekį šlapime ir kepenų dydis.
Kokia Aldurazyme nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Tyrimas parodė, kad po 26 savaičių Aldurazyme pagerino priverstinį gyvybinį pajėgumą (CVF) ir pacientų vaikščiojimo galimybes, o poveikis išliko iki ketverių metų. Jaunesniems nei penkerių metų vaikams Aldurazyme sumažino glikozaminoglikano kiekį šlapime maždaug 60%, o pusė gydytų vaikų tyrimo pabaigoje turėjo normalaus dydžio kepenis.
Kokia rizika siejama su Aldurazyme vartojimu?
Dauguma šalutinių poveikių, pastebėtų vartojant Aldurazyme, yra reakcijos, kurias sukelia infuzija, o ne pats vaistas. Kai kurios iš jų yra sunkios, tačiau laikui bėgant šalutinių poveikių skaičius mažėja. Dažniausi Aldurazyme šalutiniai poveikiai, pastebėti vyresnio amžiaus penkerius metus (daugiau nei vienam iš dešimties pacientų) yra galvos skausmas, pykinimas, pilvo skausmas (bėrimas), bėrimas, artropatija (sąnarių degeneracija), artralgija (sąnarių skausmas), nugaros skausmas, galūnių (rankų ir kojų) skausmas, paraudimas , karščiavimas ir reakcijos į infuzijos vietą. Jaunesniems nei penkerių metų pacientams dažniausiai pasitaikantis šalutinis poveikis yra padidėjęs kraujospūdis, sumažėjęs prisotinimas deguonimi (plaučių funkcijos efektyvumo matas), tachikardija (padažnėjęs širdies susitraukimų dažnis), karščiavimas. ir šaltkrėtis. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Aldurazyme, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje. Pacientams, vartojantiems Aldurazyme, dažnai atsiranda antikūnų (baltymų, gaminamų reaguojant į vaistą), tačiau šių antikūnų poveikis dar nėra visiškai žinomas. Aldurazyme negalima vartoti žmonėms, kurie gali turėti sunkių alerginių reakcijų (pvz., anafilaksinę reakciją) į laronidazę ar kitas sudedamąsias dalis.
Kodėl Aldurazyme buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Aldurazyme veiksmingai kontroliuoja MPS I simptomus. Komitetas nusprendė, kad pacientams, kurių diagnozė patvirtinta, ilgalaikės pakaitinės fermentų terapijos nauda yra didesnė už keliamą riziką. MPS I. Komitetas rekomendavo suteikti vaistui „rinkodaros teisę“. Aldurazyme registruotas „išskirtinėmis aplinkybėmis“, o tai reiškia, kad dėl to, kad jis vartojamas retai ligai gydyti, išsamesnės informacijos apie vaistą gauti nepavyko. Europos vaistų agentūra kasmet peržiūri turimą naują informaciją ir prireikus atnaujina šią santrauką.
Kokios informacijos dar reikia gauti apie Aldurazyme?
Bendrovė, gaminanti „Aldurazyme“, stebės vaistą vartojančius pacientus dėl reakcijos į infuziją ir antikūnų susidarymo.
Kita informacija:
2003 m. Birželio 10 d. Europos Komisija leidimui „Genzyme Europe B.V. „Aldurazyme“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. „Rinkodaros teisė“ buvo atnaujinta 2008 m. birželio 10 d. Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Aldurazyme santrauką rasite čia. Norėdami pamatyti visą „Aldurazyme“ versiją EPAR, spustelėkite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2009 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Aldurazyme -laronidazę gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
