Kas yra Procysbi - Mercaptamine ir kam jis vartojamas?
Procysbi yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos merkaptamino (dar žinomo kaip cisteaminas) ir vartojamas pacientams, sergantiems nefropatine (inkstų) cistinoze. Cistinozė yra paveldima liga, kai per daug cistino, natūraliai organizme esančios amino rūgšties, kaupiasi ląstelėse, ypač inkstuose ir akyse, ir jas pažeidžia. Kadangi pacientų, sergančių cistinoze, yra nedaug, ši liga laikoma reta, o 2010 m. Rugsėjo 20 d. Procysbi buvo paskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui skirtas vaistas). Procysbi yra „hibridinis vaistas“, panašus į „referencinis vaistas“, kurio sudėtyje yra ta pati veiklioji medžiaga, tačiau Procysbi yra tokios formos, kad veikliosios medžiagos išsiskyrimas organizme gali būti uždelstas. Referencinis Procysbi vaistas yra Cystagon.
Kaip vartojamas Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą reikia pradėti prižiūrint gydytojui, turinčiam cistinozės gydymo patirties. Procysbi tiekiamas skrandyje neirių kapsulių pavidalu (25 ir 75 mg). Atsparus skrandžiui reiškia, kad kapsulių turinys praeina per skrandį nesuardomas, kol nepasiekia žarnyno. Rekomenduojama paros dozė apskaičiuojama pagal kūno paviršiaus plotą, 1,30 g / m2, padalyta į 2 dozes. 12 valandų. Reikia stebėti cistino kiekį baltuosiuose kraujo kūneliuose (kuris matuojamas kaip nmol hemisistino vienam miligramui baltųjų kraujo kūnelių baltymų) arba merkaptamino koncentraciją kraujyje ir jį koreguoti. niekada neturėtų viršyti 1,95 g / m2 per dieną Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Procysbi - Mercaptamine?
Veiklioji Procysbi medžiaga merkaptaminas reaguoja su cistinu ir sudaro kitą amino rūgštį, vadinamą cisteinu, ir junginį, vadinamą cisteino-cisteamino druska. Organizmas sugeba pašalinti šią druską iš ląstelių. Todėl sumažėja cistino kiekis organuose, o tai riboja šių organų pažeidimą.
Kokia Procysbi - Mercaptamine nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Įrodyta, kad kas 12 valandų vartojamas Procysbi yra bent jau veiksmingas, kai kas 6 valandas vartojamas Cystagon palaiko priimtiną baltųjų kraujo ląstelių cistino kiekį (mažiau nei 1 nmol hemicistino 1 mg baltųjų kraujo kūnelių baltymų). Pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 43 pacientai, sergantys nefropatine cistinoze, 3 savaičių gydymo šiais dviem vaistais metu nebuvo reikšmingo skirtumo tarp vidutinio cistino kiekio baltųjų kraujo kūnelių. Procysbi koncentracija buvo 0,51 nmol / mg, palyginti su 0,44 nmol / mg vartojant Cystagon.
Kokia rizika siejama su Procysbi - Mercaptamine vartojimu?
Dažniausi Procysbi šalutiniai reiškiniai (gali pasireikšti daugiau nei 1 iš 10 žmonių) yra apetito praradimas, vėmimas, pykinimas (negalavimas), viduriavimas, mieguistumas (energijos trūkumas) ir karščiavimas. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Procysbi, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje. Procysbi negalima vartoti asmenims, kuriems yra padidėjęs jautrumas (alergija) bet kuriai merkaptamino formai bet kuriai pagalbinei medžiagai arba penicilaminui. vartojamas krūtimi maitinančioms moterims.
Kodėl Procysbi - Mercaptamine buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Procysbi nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES. CHMP pažymėjo, kad įrodyta, kad Procysbi yra veiksmingas. Cystagon, siekiant išlaikyti priimtiną baltųjų kraujo kūnelių cistino kiekį. Komitetas taip pat manė, kad tikėtina, kad skrandyje neiri formulė dėl retesnio vartojimo pagerins gydymo atitiktį ir pagerins pacientų gyvenimo kokybę. manė, kad merkaptamino saugumo profilis yra gerai nustatytas ir tikimasi, kad Procysbi bus panašus į referencinio vaisto saugumą.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Procysbi - Mercaptamine vartojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Procysbi būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, į Procysbi preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį buvo įtraukta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Be to, bendrovė, prekiaujanti „Procysbi“, visiems potencialiems vaistą skiriantiems asmenims pateiks mokomosios medžiagos, kurioje bus pateikta svarbi saugos informacija, įskaitant riziką, kad vaistas gali pakenkti negimusiam vaikui.
Daugiau informacijos apie Procysbi - Mercaptamine
2013 m. Rugsėjo 6 d. Europos Komisija išdavė „Procysbi“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. Pilną Procysbi EPAR versiją rasite Agentūros svetainėje: ema.Europa.eu / Find medicine / Human medicines / European viešos vertinimo ataskaitos Daugiau informacijos apie Procysbi terapiją rasite pakuotės lapelyje (pridedamas prie EPAR) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką. Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Procysbi santrauką galima rasti Agentūros svetainėje: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2013 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Procysbi - Mercaptamine gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
