Kas yra Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor ir kam jis vartojamas?
Orkambi yra vaistas, vartojamas cistinei fibrozei gydyti mažiausiai 12 metų pacientams, turintiems genetinę mutaciją, vadinamą F508del mutacija. Ši mutacija veikia geną, koduojantį baltymą, žinomą kaip cistinės fibrozės transmembraninis laidumo reguliatorius. ( CFTR), dalyvaujančių gleivių ir virškinimo sulčių gamybos reguliavime.
Cistinė fibrozė yra paveldima liga, kuri stipriai veikia plaučius ir virškinimo sistemą. Tai veikia ląsteles, gaminančias gleives ir virškinimo sultis. Sergant cistine fibroze, išskyros tampa tirštos ir sukelia užsikimšimą. Storų, klampių sekretų kaupimasis plaučiuose yra uždegimo ir lėtinių infekcijų šaltinis. Žarnyne užsikimšę kasos latakai sulėtina maisto virškinimą ir sukelia nepakankamą vystymąsi.Orkambi sudėtyje yra veikliųjų medžiagų lumakaftoro ir ivakaftoro.
Kaip vartoti Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Orkambi gali skirti tik gydytojas, turintis cistinės fibrozės gydymo patirties. Jis turėtų būti skiriamas tik 12 metų ar vyresniems pacientams, kuriems žinoma abiejų CFTR geno kopijų F508del mutacija.
Orkambi tiekiamas tabletėmis, kuriose yra 200 mg lumakaftoro ir 125 mg ivakaftoro. Rekomenduojama Orkambi dozė yra dvi tabletės du kartus per dieną, vartojant 12 valandų pertrauką su riebaus maisto produktais, pvz., Valgiais, pagamintais iš sviesto ar aliejaus, arba maisto produktais, kurių sudėtyje yra kiaušinių, sūrio, riešutų, nenugriebto pieno ar mėsos.
Pacientams, sergantiems kepenų ligomis ar vartojantiems tam tikrų vaistų, kurie yra stiprūs CYP3A4 inhibitoriai, gali reikėti sumažinti Orkambi dozę.
Kaip veikia Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Cistinę fibrozę sukelia CFTR geno mutacija. Šis genas gamina baltymą, žinomą kaip „cistinės fibrozės transmembraninis laidumo reguliatorius“ (CFTR), kuris dalyvauja reguliuojant gleivių ir virškinimo sulčių gamybą. Tokios mutacijos sumažina CFTR baltymo kanalų skaičių ląstelės paviršiuje arba daro įtaką jo veikimui. Šie kanalai padeda pernešti jonus (elektra įkrautus atomus ir molekules) į ląstelių vidų ir išorę. Jei kanalai yra sugedę, gleivės ir skrandžio sultys gali tapti neįprastai tirštos ir klampios.
Viena iš „Orkambi“ veikliųjų medžiagų, lumakaftorius, padidina CFTR baltymų skaičių ląstelės paviršiuje, o kita - ivakaftoras - padidina sugedusio CFTR baltymo aktyvumą. Tai normalizuoja jonų transportavimą per membraninius kanalus, todėl išskyros tampa mažiau tankios.
Kokia Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Įrodyta, kad Orkambi veiksmingai gerina plaučių funkciją dviejuose pagrindiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 1 108 cistine fibroze sergantys 12 metų ir vyresni pacientai, kuriems abiejose CFTR geno kopijose buvo mutacija F508del. Tyrimų metu Orkambi buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu); abu buvo įtraukti į įprastą pacientams skirtą terapiją. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo pagrįstas paciento prognozuojamu FEV1 procentiniu pagerėjimu, kuris yra geros plaučių funkcijos rodiklis.
Pirmojo tyrimo rezultatai parodė, kad po 24 gydymo savaičių pacientų, vartojusių Orkambi, FEV1 pagerėjo vidutiniškai 2,41 procentinio punkto daugiau nei tų, kurie vartojo placebą, o antrojo tyrimo metu ši vertė buvo 2,65.
Gydymas Orkambi taip pat sumažino paūmėjimų, dėl kurių reikia hospitalizuoti ar gydyti antibiotikais, skaičių. Apskritai paūmėjimų skaičius sumažėjo 39%, palyginti su placebu.
Kokia rizika siejama su Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Dažniausi Orkambi šalutiniai reiškiniai (gali pasireikšti daugiau nei 1 iš 10 žmonių) yra dusulys (dusulys), viduriavimas ir pykinimas. Sunkus šalutinis poveikis yra kepenų sutrikimai, tokie kaip padidėjęs kepenų fermentų kiekis, cholestazinis hepatitas (tulžies kaupimasis, sukeliantis kepenų uždegimą) ir kepenų encefalopatija (smegenų liga, kurią sukelia kepenų sutrikimai). Apskritai, šie sunkūs šalutiniai poveikiai pasireiškė daugiau nei 1 iš 200 žmonių klinikinių tyrimų metu.
Išsamų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Orkambi, sąrašą ir jų apribojimus rasite pakuotės lapelyje.
Kodėl Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Orkambi nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES.
Nors teigiamas Orkambi poveikis atliktų tyrimų metu buvo nuoseklus ir panašus į vaistų, vartojamų cistinės fibrozės simptomams gydyti, poveikis buvo mažesnis nei tikėtasi vartojant vaistą, kuris veikia ligos mechanizmą, o ne jos simptomus. Tačiau kadangi cistinė fibrozė, kurią sukelia F508del mutacija, yra ypač sunki, CHMP nusprendė, kad pastebėtas poveikis yra kliniškai reikšmingas pacientams, neturintiems alternatyvių gydymo galimybių. Be to, komitetas pažymėjo, kad Orkambi nauda išliko visą 48 savaičių gydymo laikotarpį. Šalutinis Orkambi poveikis daugiausia paveikė žarnyno ir kvėpavimo funkciją ir paprastai buvo laikomas lengvu ar vidutinio sunkumo ir valdomu.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor vartojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Orkambi būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, prie Orkambi preparato charakteristikų santraukos ir pakuotės lapelio buvo pridėta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Daugiau informacijos apie Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor
Daugiau informacijos apie gydymą Orkambi rasite pakuotės lapelyje (pridedamas prie EPAR) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
