Kas yra Fabrazyme?
Fabrazyme yra infuzinis tirpalas į veną (lašinamas į veną), kurio veiklioji medžiaga yra beta agalzidazė.
Kam vartojamas Fabrazyme?
Fabrazyme vartojamas pacientams, sergantiems Fabry liga, reta paveldima liga, gydyti. Pacientams, kenčiantiems nuo šios ligos, trūksta fermento, vadinamo alfa-galaktozidaze A. Šis fermentas paprastai skaido lipidų globotriaozilceramidą (GL-3). Jei šio fermento trūksta, GL-3 negalima suskaidyti ir kauptis organizme. kūno ląstelės, pavyzdžiui, inkstų ląstelės.
Pacientams, sergantiems šia liga, būdingi įvairūs simptomai, įskaitant rimtus negalavimus, tokius kaip inkstų nepakankamumas, širdies sutrikimai ir insultas.
Kadangi šia liga sergančių pacientų nedaug, ji buvo laikoma „reta“ ir 2000 m. Rugpjūčio 8 d. Fabrazyme buvo paskirta retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Fabrazyme?
Fabrazyme gali skirti tik gydytojas, turintis patirties gydant pacientus, sergančius Fabry liga ar kitais paveldimais medžiagų apykaitos sutrikimais. Fabrazyme dozė yra 1 mg kilogramui kūno svorio, suleidžiama kartą per dvi savaites į veną. Pradinis infuzijos greitis neturi viršyti 0,25 mg per minutę (15 mg per valandą), kad sumažėtų su infuzija susijusių reakcijų rizika. Vėlesnių infuzijų metu galima palaipsniui didinti infuzijos greitį. Vieno tyrimo metu buvo tiriamas Fabrazyme, kai jis skiriamas vaikams, ir padaryta išvada, kad tą pačią dozę vaistas gali būti skiriamas vaikams nuo 8 iki 16 metų. Pacientai, kuriems yra sunkus inkstų pažeidimas, gali mažiau reaguoti į gydymą. Fabrazyme skirtas ilgalaikiam vartojimui.
Kaip veikia Fabrazyme?
Fabrazyme leidžia įgyvendinti pakaitinę fermentų terapiją. Šios rūšies terapija suteikia pacientams trūkstamą fermentą. Fabrazyme skirtas pakeisti alfa-galaktozidazės A fermentą, kurio trūksta Fabry liga sergantiems žmonėms. Veiklioji Fabrazyme medžiaga yra beta agalzidazė, žmogaus fermento formos kopija, pagaminta „rekombinantinės DNR technologijos“ metodu: fermentą gamina ląstelė, gavusi geną (DNR). Šis pakaitinis fermentas skatina GL-3 skilimą ir neleidžia jo kauptis paciento ląstelėse.
Kaip buvo tiriamas Fabrazyme?
Buvo pateikti trys klinikiniai tyrimai, kuriuose dalyvavo 73 suaugę pacientai. Pagrindiniame tyrime Fabrazyme buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu) 58 pacientams, vertinant vaisto poveikį GL-3 klirensui iš inkstų ląstelių.
Fabrazyme veiksmingumas taip pat buvo tiriamas 16 vaikų nuo 8 iki 16 metų, sergančių Fabry liga.
Kokia Fabrazyme nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Pagrindinio tyrimo metu Fabrazyme po 20 gydymo savaičių labai reikšmingai ir beveik visiškai pašalino GL-3 iš inkstų ląstelių. 69% pacientų, gydytų Fabrazyme, lipidų klirensas buvo geriausias, palyginti su placebu. Tai gali palengvinti simptomus arba stabilizuoti ligą.
Sumažėjo GL-3 kiekis kraujyje ir vaikams, gydytiems Fabrazyme, o visi vaikai pasiekė normalų lygį po 20 gydymo savaičių. Be to, pagerėjo vaikų simptomai ir gyvenimo kokybė.
Kokia rizika siejama su Fabrazyme vartojimu?
Tyrimų metu dažniausiai (daugiau nei vienam iš 10 pacientų) pasireiškęs Fabrazyme šalutinis poveikis atsirado dėl infuzijos, o ne dėl paties vaisto. Dažniausios reakcijos buvo karščiavimas ir šaltkrėtis. Kitas dažnas šalutinis poveikis: galvos skausmas, parestezija ( nenormalūs pojūčiai, pvz., dilgčiojimas ir dilgčiojimas), pykinimas, vėmimas, paraudimas ir šalčio pojūtis. Vaikams užfiksuotas šalutinis poveikis buvo panašus į pastebėtą suaugusiesiems. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Fabrazyme, sąrašą rasite pakuotėje lapelis.
Pacientams, vartojantiems Fabrazyme, gali išsivystyti antikūnai (baltymai, gaminami reaguojant į Fabrazyme, kurie gali turėti įtakos gydymui).
Fabrazyme negalima vartoti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) agalsidazei beta arba kitoms vaisto sudedamosioms dalims.
Kodėl Fabrazyme buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Fabry liga sergantiems pacientams gydymas Fabrazyme gali duoti ilgalaikės klinikinės naudos. CHMP nusprendė, kad pacientams, kuriems patvirtinta Fabry ligos diagnozė, Fabrazyme nauda yra didesnė už riziką, kurią sukelia ilgalaikė pakaitinė fermentų terapija, todėl rekomendavo suteikti jo rinkodaros teisę.
Iš pradžių Fabrazyme buvo registruotas išskirtinėmis aplinkybėmis, nes patvirtinimo metu buvo nedaug duomenų, nes jis naudojamas retai ligai gydyti.
Kadangi gamybos įmonė pateikė prašomą papildomą informaciją, sąlyga, susijusi su „išskirtinėmis aplinkybėmis“, buvo panaikinta 2008 m. Vasario 6 d.
Daugiau informacijos apie Fabrazyme
2001 m. Rugpjūčio 3 d. Europos Komisija išleido Genzyme Europe B.V. rugpjūčio 3 d. šis leidimas buvo atnaujintas.
Įrašą apie Fabrazyme kaip retųjų vaistų statusą galite rasti čia.
Su visa vertinimo versija (EPAR) galite susipažinti čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2008 m
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Fabrazyme - agalsidase beta“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
