Kas yra Cerezyme?
Cerezyme yra milteliai, iš kurių ruošiamas infuzinis tirpalas (lašinamas į veną). Sudėtyje yra veikliosios medžiagos imigliucerazės.
Kam vartojamas Cerezyme?
Cerezyme vartojamas ilgalaikiam pacientų, sergančių Gošė liga, gydymui. Gošė liga yra reta paveldima liga, kuriai būdingas fermento, vadinamo gliukocerebrosidaze, trūkumas, kuris paprastai skaido lipidų produktus, vadinamus gliukocerebrosidu. Be šio fermento gliukocerebrosido lipidas kaupiasi organizme, paprastai kepenyse, blužnyje ir kaulų čiulpuose, ir sukelia ligos simptomus: anemiją (mažas raudonųjų kraujo kūnelių kiekis), nuovargį, polinkį į kraujosruvas ir kraujavimą, blužnies patinimą. ir kepenų, kaulų skausmas ir lūžiai.
Cerezyme skiriamas pacientams, sergantiems 1 tipo Gošė liga, kuri neveikia nervų ląstelių, arba 3 tipo, kuris ilgą laiką veikia nervų ląsteles.Pacientams turi pasireikšti simptomai, kurie neturi įtakos nervų sistemai, įskaitant vieną ar daugiau iš šių būklių:
- anemija;
- trombocitopenija (mažas trombocitų kiekis kraujyje);
- kaulų problemos;
- blužnies ar kepenų padidėjimas.
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Cerezyme?
Pacientus, sergančius Gošė liga, turėtų gydyti gydytojai, turintys šios ligos gydymo patirties. Cerezyme paprastai infuzuojamas kas dvi savaites. Infuzijų dozę ir dažnumą reikia koreguoti kiekvienam pacientui, atsižvelgiant į simptomus ir atsaką į gydymą. Pirmosios infuzijos turi būti atliekamos lėtai, o vėliau, prižiūrint gydytojui arba slaugytojai, infuzijos greitį galima padidinti.
Kaip veikia Cerezyme?
Anksčiau Gošė liga buvo gydoma naudojant fermentą, vadinamą algliceraze, kuris buvo pagamintas iš žmogaus placentos. Imigliucerazė, veiklioji Cerezyme medžiaga, yra šio fermento kopija, gaminama naudojant metodą, žinomą kaip „rekombinantinė DNR“. technologija “: fermentą gamina ląstelė, į kurią įterptas genas (DNR), todėl jis gali gaminti fermentą. Imigliucerazė pakeičia fermentą, kurio trūksta sergant Gauche liga, ir skatina gliukocerebrosido skilimą, neleidžia jo kauptis organizme.
Kaip buvo tiriamas Cerezyme?
1 tipo Gošė liga Cerezyme buvo tiriamas trijuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 40 pacientų, ir tai yra priimtina, nes liga yra labai reta. Šiuose tyrimuose buvo lyginamas Cerezyme ir alglicerazės gebėjimas kontroliuoti Gošė ligos simptomus, įvertinant raudonųjų kraujo kūnelių ir trombocitų skaičiaus padidėjimą kraujyje bei kepenų ir blužnies tūrio sumažėjimą. 3 tipo Gošė liga, kuri yra labai reta, bendrovė pateikė paskelbtų straipsnių duomenis ir specialų Gošė liga sergančių pacientų registrą.
Kokia Cerezyme nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Tyrimai parodė, kad Cerezyme yra toks pat saugus ir veiksmingas kaip alglicerazė, kontroliuojantis Gošė ligos simptomus, taip pat įrodyta, kad pacientai gali saugiai pereiti nuo alglicerazės prie Cerezyme.
Kokia rizika siejama su Cerezyme vartojimu?
Dažniausi Cerezyme šalutiniai reiškiniai (pasireiškę nuo 1 iki 10 pacientų iš 100) yra kvėpavimo takų simptomai (pasunkėjęs kvėpavimas), dilgėlinė (bėrimas) arba angioedema (patinimas po oda), niežulys ir odos bėrimas. Pacientams gali išsivystyti antikūnai (baltymai, kuriuos organizmas gamina kaip reakciją į Cerezyme, kurie gali pakenkti gydymui) ir juos reikia stebėti pirmaisiais gydymo metais, ar nėra alerginių reakcijų į Cerezyme požymių.
Cerezyme reikia atsargiai vartoti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) imigliucerazei arba bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai.
Kodėl Cerezyme buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Cerezyme gali veiksmingai kontroliuoti 1 ir 3 tipo Gošė ligos simptomus. Komitetas nusprendė, kad pacientams, kuriems yra patvirtinta ne neuropatinės (1 tipo) arba lėtinės neuropatinės (3 tipo) Gošė ligos diagnozė, kuri taip pat rodo reikšmingas ne neurologines ligos apraiškas. Komitetas rekomendavo suteikti Cerezyme rinkodaros teisę.
Kita informacija apie Cerezyme:
1997 m. Lapkričio 17 d. Europos Komisija išleido Genzyme Europe B.V. „Cerezyme“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. „Rinkodaros teisė“ buvo atnaujinta 2002 m. lapkričio 17 d. ir 2007 m. lapkričio 17 d.
Pilną Cerezyme EPAR versiją rasite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2009 m
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Cerezyme - imiglucer gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
