Kas yra Spinraza - Nusinersen ir kam jis vartojamas?
Spinraza yra vaistas, vartojamas gydyti 5q stuburo raumenų atrofiją (SMA), genetinę ligą, sukeliančią raumenų silpnumą ir atrofiją, įskaitant plaučių raumenis. Liga yra susijusi su 5q chromosomos defektu ir simptomai paprastai prasideda netrukus po gimimo.
Kadangi pacientų, sergančių SMA, yra nedaug, ši liga laikoma reta, o Spinraza 2012 m. Balandžio 2 d. Buvo paskirta retųjų vaistų (retų ligų gydymui skirtų vaistų) kategorija.
Spinraza sudėtyje yra veikliosios medžiagos nusinerseno.
Kaip vartoti Spinraza?
Spinraza galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turi pradėti gydytojas, turintis SMA gydymo patirties.
Vaistas tiekiamas injekcinio tirpalo pavidalu 12 mg buteliukuose. Ją intratekaliai (į apatinę nugaros dalį, tiesiai į stuburą) švirkščia gydytojas arba slaugytoja, turinti patirties atliekant šią procedūrą. Prieš duodant Spinraza gali tekti nuraminti pacientą (skirti vaistą, kuris jį nuramina).
Rekomenduojama dozė yra 12 mg (vienas buteliukas), kurią reikia sušvirkšti kuo greičiau po to, kai pacientui diagnozuota SMA. Po pirmosios dozės turi būti skiriamos dar 3 dozės, po 2, 4 ir 9 savaičių, o po to viena dozė kas 4 mėnesius.Gydymas turi būti tęsiamas tol, kol pacientas gauna naudos. Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Spinraza - Nusinersen?
Pacientams, sergantiems SMA, trūksta baltymų, vadinamų „motorinių neuronų išgyvenimo faktoriumi“ (SMN), kuris yra būtinas motoriniams neuronams (nugaros smegenų nervų ląstelėms, kontroliuojančioms raumenų judėjimą) išgyventi ir normaliai funkcionuoti. SMN baltymą gamina du genai - SMN1 ir SMN2. Pacientams, sergantiems SMA, trūksta SMN1 geno, tačiau jie turi SMN2 geną, kuris dažniausiai gamina trumpą SMN baltymą, kuris neveikia taip gerai, kaip viso ilgio baltymas.
Spinraza yra sintetinis antisense oligonukleotidas (tam tikros rūšies genetinė medžiaga), leidžiantis SMN2 genui pagaminti viso ilgio baltymą, kuris gali normaliai veikti. Tai pakeičia trūkstamus baltymus ir taip palengvina ligos simptomus.
Kokia Spinraza - Nusinersen nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Vienas pagrindinis tyrimas, kuriame dalyvavo 121 kūdikis (vidutiniškai 7 mėnesių amžiaus), sergantys SMA, parodė, kad Spinraza veiksmingai pagerina judesius, palyginti su placebu (manekeno injekcija).
Po vienerių gydymo metų 51% kūdikių, vartojusių Spinraza (37 iš 73), buvo pasiekta pažanga vystant galvos kontrolę, riedėjimą, sėdėjimą, šliaužimą, stovėjimą ir vaikščiojimą, tuo tarpu panašios pažangos nepastebėta kūdikiams, kurie vartojo placebą. Be to, dauguma kūdikių, gydytų Spinraza, išgyveno ilgiau ir jiems prireikė kvėpavimo palengvinimo vėliau nei tiems, kurie vartojo placebą.
Atliekamas dar vienas tyrimas, skirtas įvertinti Spinraza veiksmingumą vaikams, sergantiems silpnesne SMA ir diagnozuotiems vėliau (vidutinis 3 metų amžius).
Kokia rizika siejama su Spinraza - Nusinersen vartojimu?
Dažniausi Spinraza šalutiniai reiškiniai (gali pasireikšti daugiau nei 1 iš 10 žmonių) yra galvos ir nugaros skausmai; tačiau naujagimiams šių šalutinių poveikių įvertinti nebuvo galima, nes jie negalėjo apie juos pranešti. Manoma, kad šį šalutinį poveikį sukelia injekcijos į stuburą, skirtos vaistui skirti.
Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Spinraza, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Kodėl Spinraza - Nusinersen buvo patvirtintas?
Savo vertinime Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) pripažino rimtą ligos pobūdį ir skubų veiksmingo gydymo poreikį.
Įrodyta, kad Spinraza mažiems vaikams, sergantiems įvairaus sunkumo liga, pagerina kliniškai reikšmingai. Nors vaistas nebuvo išbandytas pacientams, sergantiems sunkiausiomis ir lengvesnėmis SMA formomis, tikimasi, kad šie pacientai duos panašios naudos.
Šalutinis poveikis buvo laikomas valdomu, nes dauguma jų yra susiję su vaisto vartojimo būdu.
Todėl CHMP nusprendė, kad Spinraza nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Spinraza - Nusinersen vartojimą?
Bendrovė, prekiaujanti „Spinraza“, baigs vykstančius ilgalaikio vaisto saugumo ir veiksmingumo tyrimus pacientams, kuriems yra SMA simptomai, ir pacientams, kuriems simptomų dar nėra.
Rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai, kad Spinraza būtų vartojamas saugiai ir veiksmingai, taip pat aprašytos preparato charakteristikų santraukoje ir pakuotės lapelyje.
Daugiau informacijos apie Spinraza - Nusinersen
Išsamią Spinraza EPAR versiją rasite Agentūros svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Daugiau informacijos apie gydymą Spinraza rasite pakuotės lapelyje (pridedamas prie EPAR) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Spinraza santrauką galima rasti Agentūros svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Spinraza - Nusinersen gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
