Kas yra Cystadane?
Cystadane yra geriamieji milteliai, kurių sudėtyje yra veikliosios medžiagos bevandenio betaino.
Kam vartojamas Cystadane?
Cystadane vartojamas gydant homocistinuriją, papildant kitus gydymo būdus, tokius kaip vitaminas B6 (piridoksinas), vitaminas B12 (kobalaminas), folio rūgštis ir speciali dieta.
Homocistinurija yra paveldima (genetinė) liga, kai organizmas nesugeba visiškai metabolizuoti aminorūgšties metionino. Metionino natūraliai yra dietiniuose baltymuose ir paprastai jis virsta homocisteinu, vėliau - cisteinu. Pažeisti homocistinurijos pacientai nesugeba transformuoti homocisteino Į cisteiną; todėl homocisteinas kaupiasi kraujyje ir šlapime.Tipiški homocistinurijos simptomai yra: trombozė (kraujo krešulių susidarymas kraujagyslėse), kaulų trapumas, skeleto anomalijos, ectopia lentis (anomalija, kai lęšis pasislenka iš įprastos padėties) ir protinis atsilikimas. Tai sunki liga. didelis mirtingumas. Cystadane vartojamas pacientams, sergantiems visų trijų žinomų tipų homocistinurija, kurią sukelia medžiagų, būtinų metionino metabolizmui, trūkumui („cistationino beta -sintazės“ [CBS] arba „5.10 - metilentetrahidrofolato reduktazės“ [MTHFR ]) arba dėl „kobalamino kofaktoriaus metabolizmo“ (cbl) defektų.
Kadangi pacientų, sergančių homocistinurija, yra nedaug, ši liga laikoma reta, o 2001 m. Liepos 9 d. Cystadane buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Cystadane?
Gydymą Cystadane turi prižiūrėti gydytojas, turintis patirties gydant pacientus, sergančius homocistinurija.
Standartinė Cystadane dozė, rekomenduojama vyresniems nei 10 metų pacientams, yra 6 g per parą, padalyta į dvi lygias dozes. Vaikams iki 10 metų per parą reikia suvartoti 100 mg kilogramui kūno svorio, padalyti į dvi lygias dozes. Dozę vaikams galima koreguoti atsižvelgiant į atsaką į gydymą (stebima matuojant homocisteino kiekį kraujyje); tačiau didinant dažnumą daugiau nei du kartus per parą arba didinant dozę daugiau nei 150 mg kilogramui kūno svorio, Cystadane nauda nepagerėja. Gydymo tikslas - išlaikyti homocisteino koncentraciją plazmoje žemiau 15 μM arba mažesnę už normaliąją vertę. kuo mažesnis. Paprastai tai pasiekiama per vieną mėnesį.
Kartu su „Cystadane“ tiekiami 3 matavimo šaukštai, tiekiantys 100 mg, 150 mg ir 1 g
dulkės. Dozė turi būti visiškai ištirpinta vandenyje, sultyse, piene, mišinyje kūdikiams ar maiste ir ją reikia nuryti iškart sumaišius.
Kaip veikia Cystadane?
Betainas yra natūrali medžiaga, išgauta iš cukrinių runkelių. Esant homocistinurijai, betainas sumažina homocisteino kiekį plazmoje, palengvindamas organizmo reakciją, vadinamą „remetilinimu“, kai homocisteinas vėl virsta metioninu, taip pagerindamas ligos simptomus.
Kaip buvo tiriamas Cystadane?
Bendrovė pateikė mokslinės literatūros duomenis apie Cystadane. Tarp jų buvo 202 pranešimai, kuriuose aprašytas įvairių dozių Cystadane poveikis homocisteino kiekiui įvairaus amžiaus homocistinurija sergantiems pacientams. Informacija apie simptomus, dozę ir gydymo trukmę bei kitus vartojamus vaistus taip pat buvo pateikta 140 pacientų
Tuo pačiu metu. Dauguma pacientų taip pat vartojo vitaminą B6 arba B12 arba folio rūgštį. Šių tyrimų informacija buvo lyginama su paskelbtomis ataskaitomis, kuriose aprašomi pastebėti rezultatai negydytiems pacientams, sergantiems ta pačia liga.
Kokia Cystadane nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Pacientams, vartojantiems Cystadane, homocisteino koncentracija sumažėjo labiau nei negydytiems pacientams, o tai buvo susiję su širdies ir kraujagyslių (širdies ir kraujagyslių) simptomų pagerėjimu ir nervų sistemos pagerėjimu, apie kuriuos pranešė maždaug trys ketvirtadaliai pacientų, gydomų Cystadane. Šis vaistas buvo veiksmingas gydant pacientus, sergančius visų trijų tipų homocistinurija.
Kokia rizika siejama su Cystadane vartojimu?
Dažniausi Cystadane šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau nei 1 iš 10 pacientų) yra lygiai
padidėjęs metionino kiekis plazmoje. Pacientams, vartojantiems Cystadane, reikia stebėti metionino koncentraciją, nes jų padidėjimas gali būti susijęs su smegenų edema (smegenų patinimu). Pacientai, kuriems pasireiškia smegenų edemos simptomai, pvz., Rytiniai galvos skausmai su vėmimu ar regos pokyčiais, turėtų apie tai pranešti gydytojui, nes gali tekti nutraukti gydymą Cystadane. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Cystadane, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.Cystadane negalima vartoti pacientams, kuriems yra padidėjęs jautrumas (alergija) betainui.
Kodėl Cystadane buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad, nepaisant ribotų sisteminių Cystadane tyrimų, šis vaistas yra naudingas kaip papildomas gydymas gydant homocistinuriją, kaip vitaminų terapijos papildas ir kartu su. speciali dieta Komitetas pažymi, kad Cystadane nepakeičia kitų gydymo būdų.
CHMP nusprendė, kad Cystadane, kaip papildomo homocistinurijos gydymo, nauda yra didesnė už keliamą riziką, vartojant pagal vaisto nurodymus, todėl rekomendavo suteikti jo rinkodaros teisę.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų Cystadane vartojimą?
Bendrovė, gaminanti Cystadane, sukurs vaistą vartojančių pacientų registrą
stebėti jų saugumą. Visų pirma, ji stebės smegenų edemos atvejus, kurie buvo pastebėti nedaugeliui pacientų vaisto tyrimo metu.
Kita informacija apie Cystadane:
2007 m. Vasario 15 d. Europos Komisija suteikė „Orphan Europe SARL“ Cystadane rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje.
Norėdami užregistruoti Cystadane priskyrimą retųjų vaistų kategorijai, spustelėkite čia.
Pilną Cystadane EPAR versiją rasite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 01-2007.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Cystadane - bevandenį betainą gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
