Kas yra Kolbam - cholio rūgštis ir kam jis vartojamas?
Kolbam yra vaistas, kurio veiklioji medžiaga yra cholio rūgštis.Cholio rūgštis yra „pirminė tulžies rūgštis“, pagrindinė tulžies sudedamoji dalis (skystis, kurį gamina kepenys ir kuris padeda virškinti riebalus).
Kolbam leidžiama gydyti visą gyvenimą suaugusiems ir mažiausiai vieno mėnesio vaikams, kurie dėl specifinių genetinių sutrikimų, dėl kurių trūksta šių kepenų fermentų, negali pagaminti pakankamai pirminių tulžies rūgščių, pvz., Cholio rūgšties. 27-hidroksilazė, 2-metilacil-CoA racemazė arba cholesterolio 7 ± ± hidroksilazė.
Kai trūksta pirminių tulžies rūgščių, organizmas gamina nenormalias tulžies rūgštis, kurios gali pažeisti kepenis, o tai kelia pavojų gyvybei pavojingam kepenų nepakankamumui. Šie sutrikimai yra žinomi kaip „įgimti pirminės tulžies rūgšties sintezės defektai“.
Kadangi pacientų, kuriems yra įgimtų pirminės tulžies rūgščių sintezės defektų, skaičius yra mažas, ši būklė laikoma „reta“, o 2009 m. Spalio 28 d. Kolbam buvo paskirtas „retųjų vaistų“ preparatu (retų ligų gydymui).
Kaip vartoti Kolbam?
Kolbam galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turėtų pradėti ir prižiūrėti Kolbam gydomų ligų specialistas.
Kolbam tiekiamas kapsulėmis (50 mg ir 250 mg). Paros dozė nustatoma ir koreguojama gydymo metu, atsižvelgiant į kiekvieno paciento kraują (kraują) ir tulžies rūgščių kiekį šlapime bei kepenų funkciją. Didžiausia paros dozė neturi viršyti 15 mg vienam kilogramui kūno svorio.
Kolbam reikia gerti maždaug tuo pačiu metu kiekvieną dieną kartu su maistu. Mažiems vaikams, kurie negali nuryti kapsulių, turinį galima sumaišyti su mišiniu kūdikiams, išreikštu motinos pienu, bulvių koše ar vaisių tyrėmis.
Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Kolbam - cholio rūgštis?
Cholio rūgštis yra viena iš pagrindinių kepenų gaminamų tulžies rūgščių. Tokiu būdu jis padeda sumažinti nenormalių tulžies rūgščių gamybą ir skatina normalią tulžies veiklą virškinimo sistemoje, palengvina sutrikimo simptomus.
Kokia Kolbam - cholio rūgštis nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Kolbam buvo tirtas viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 52 pacientai, turintys įgimtų pirminių tulžies rūgščių sintezės defektų, įskaitant 7 pacientus, kuriems trūko sterolio 27-hidroksilazės, 2-metilacil-CoA racemazės ar cholesterolio 7Î ± hidroksilazės. Pagrindiniai veiksmingumo parametrai buvo tulžies pokyčiai rūgšties koncentracija ir kepenų funkcija prieš ir po gydymo Kolbam. Įrodyta, kad Kolbam sumažina nenormalių tulžies rūgščių kiekį ir pagerina kepenų funkciją pacientams, sergantiems įgimtais defektais. Pirminė tulžies rūgščių sintezė ir pagerėjimo tendencija kiekvieno atskiro fermento trūkumo, ir šie rezultatai atitiko klinikinius lūkesčius ir medicininės literatūros duomenis.
Kokia rizika siejama su Kolbam - cholio rūgštimi?
Kolbam šalutinis poveikis paprastai yra lengvas ar vidutinio sunkumo ir trumpalaikis. Dažniausi šalutiniai reiškiniai (gali pasireikšti ne daugiau kaip 1 iš 10 žmonių) yra periferinė neuropatija (rankų ir kojų nervų pažeidimas), viduriavimas, pykinimas, rūgšties refliuksas (skrandžio rūgšties refliuksas į burną), ezofagitas ( stemplė), gelta (odos ir akių pageltimas), odos problemos (pažeidimai) ir negalavimas.
Kolbam negalima vartoti kartu su fenobarbitaliu (vaistu epilepsijai gydyti).
Išsamų visų šalutinių poveikių ir apribojimų sąrašą rasite pakuotės lapelyje.
Kodėl Kolbam - cholio rūgštis buvo patvirtinta?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Kolbam nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES. CHMP padarė išvadą, kad Kolbam turi teigiamą poveikį pacientams, sergantiems šių kepenų nepakankamumu fermentai: sterolis 27-hidroksilazė, 2-metilacil-CoA racemazė ir cholesterolis 7Î ± -hidroksilazė Kalbant apie saugumą, nepageidaujamas poveikis pasirodė nesunkus ir grįžtamas.
Kolbam buvo suteiktas leidimas „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes dėl ligos retumo nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie Kolbamą. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūri turimą naują informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta.
Kokios informacijos dar laukiama apie Kolbam - cholio rūgštį?
Kadangi Kolbam buvo suteiktas leidimas išskirtinėmis aplinkybėmis, bendrovė, prekiaujanti Kolbam, stebės vaisto naudą ir saugumą, palyginti su pacientų registru, ir teiks kasmetinius atnaujinimus.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Kolbam - cholio rūgšties naudojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Kolbam būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, į Kolbam preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį buvo įtraukta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Be to, bendrovė, prekiaujanti „Kolbam“, pateiks mokomąją medžiagą, kurioje yra informacijos apie teisingą ir saugų vaisto vartojimą visiems gydytojams, kurie, tikimasi, jį skirs.
Daugiau informacijos apie Kolbam - cholio rūgštį
Daugiau informacijos apie gydymą Kolbam rasite pakuotės lapelyje (pridedamas prie EPAR) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Kolbam - cholio rūgštį gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
