Kas yra Brineura - Cerliponase Alfa ir kam jis vartojamas?
Brineura yra vaistas, skirtas 2 tipo neuronų ceroido lipofuscinozės (CLN2), paveldimos vaikų būklės, sukeliančios progresuojantį smegenų pažeidimą, gydymui.
Kadangi pacientų, sergančių CLN2, yra nedaug, ši liga laikoma reta, o 2013 m. Kovo 13 d. Brineura buvo paskirta retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Brineura sudėtyje yra veikliosios medžiagos cerliponazės alfa.
Kaip vartoti Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura infuzuojama tiesiai į smegenis. Prieš pradinę infuziją pacientui reikės atlikti operaciją, kad būtų implantuotas prietaisas, kuris iš kaukolės išorės eina per skysčio ertmę į smegenis, kur vaistas išleidžiamas.
Infuzijas kartą per dvi savaites duoda sveikatos priežiūros specialistas, turintis vaistų į smegenis tiekimo patirties. Kad sumažėtų infuzijos reakcijų rizika, prieš pradedant gydymą Brineura arba jos metu pacientams gali būti skiriami kiti vaistai arba infuzija gali būti sulėtinta. Gydymas gali būti tęsiamas tol, kol pacientui bus naudinga.
Brineura galima įsigyti tik pateikus receptą. Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Brineura - Cerliponase Alfa?
CLN2 sergantiems pacientams trūksta fermento, būtino normaliam smegenų vystymuisi, vadinamo tripeptidilpeptidaze 1 (TPP1). Veiklioji Brineura medžiaga cerliponazė alfa yra TPP1 kopija ir naudojama trūkstamam fermentui pakeisti.
Vaistas infuzuojamas tiesiai į smegenis, kad būtų išvengta kraujo ir smegenų barjero, apsauginio barjero, atskiriančio kraujotaką nuo smegenų ir neleidžiančio tokioms medžiagoms kaip vaistai patekti į smegenų audinį.
Kokia Brineura - Cerliponase Alfa nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Ankstyvųjų tyrimų metu buvo įrodyta, kad Brineura sumažina ligos progresavimo greitį, išmatuotą pagal standartinę vertinimo skalę.
Atliekant tyrimą, kuriame dalyvavo 23 vaikai (vidutinis amžius-4 metai), beveik metus gydomi Brineura, 20 iš jų (87%) nepatyrė 2 balų motorinių ir kalbos įgūdžių praradimo, kuris istoriškai buvo pastebėtas gydomiems pacientams.
Vertinimą atliko gydytojai, priskyrę pacientams atskirus motorinių ir kalbos įgūdžių balus (kai 0 yra sunkesnis, o 3 yra normalus). Galutinis paciento rezultatas buvo dviejų balų suma.
Tolesnio tyrimo metu Brineura nauda truko dar metus; rezultatai parodė, kad daugumai pacientų liga gali būti sulėtinta. Šis tyrimas vis dar tęsiamas.
Kokia rizika siejama su Brineura - Cerliponase Alfa?
Dažniausias Brineura šalutinis poveikis (gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 5 žmonių) yra karščiavimas, mažas baltymų kiekis CSF (skysčių iš smegenų ir nugaros smegenų), nenormalus EKG (širdies veiklos tyrimas), vėmimas. , viršutinių kvėpavimo takų infekcijos (nosies ir gerklės infekcijos) ir padidėjusio jautrumo (alerginės) reakcijos. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Brineura, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Brineura negalima vartoti pacientams, kuriems pasireiškė gyvybei pavojingos (alerginės) padidėjusio jautrumo reakcijos vartojant Brineura ir kurių simptomai pasikartojo vėl vartojant vaistą. Jis taip pat neturėtų būti skiriamas pacientams, kuriems buvo implantuotas šuntas skysčių pertekliui iš smegenų nutekėti. Galiausiai Brineura negalima duoti pacientams, jei yra kokių nors prietaiso problemų, pvz., Nutekėjimas ar infekcija.
Kodėl Brineura - Cerliponase Alfa buvo patvirtintas?
Turimi duomenys rodo, kad Brineura padeda sulėtinti motorinių ir kalbos įgūdžių praradimą pacientams, sergantiems CLN2 - liga, kuriai nėra kitų gydymo būdų.
Kalbant apie saugumą, iš duomenų nekyla jokių nepriimtinų problemų. Todėl Agentūros Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad Brineura nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES.
Brineura buvo registruota išskirtinėmis aplinkybėmis, nes nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie Brineura dėl ligos retumo. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūri turimą naują informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta.
Kokios informacijos dar laukiama apie Brineura?
Kadangi „Brineura“ buvo suteiktas leidimas išskirtinėmis aplinkybėmis, jį parduodanti bendrovė pateiks papildomų duomenų apie vaisto saugumą, įskaitant ilgalaikio alerginių reakcijų pavojų ir jo ilgalaikį veiksmingumą lėtinant ar stabdant, atliktų tyrimų duomenis. motorinių ir kalbos įgūdžių pablogėjimas. Tyrimuose dalyvaus vaikai iki dvejų metų, apie kuriuos šiuo metu nėra duomenų.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Brineura - Cerliponase Alfa vartojimą?
Bendrovė, prekiaujanti „Brineura“, užtikrins, kad visi sveikatos priežiūros specialistai, kurie, tikimasi, vartos vaistą, bus aprūpinti mokomąja medžiaga apie tai, kaip jį naudoti ir kaip išvengti su šiuo prietaisu susijusių problemų, pvz., Infekcijos ar kliūčių.
Rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai, kad Brineura būtų vartojamas saugiai ir veiksmingai, taip pat aprašytos preparato charakteristikų santraukoje ir pakuotės lapelyje.
Daugiau informacijos apie Brineura - Cerliponase Alfa
Išsamią Brineura EPAR versiją rasite Agentūros svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Daugiau informacijos apie gydymą Brineura rasite pakuotės lapelyje (pridedamas prie EPAR) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Brineura santrauką galima rasti Agentūros svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Brineura - Cerliponase Alfa“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
