Kas yra CYSTAGON?
CYSTAGON yra vaistas, kurio veiklioji medžiaga yra cisteaminas. Jis tiekiamas kapsulių pavidalu (50 ir 150 mg).
Kam vartojamas CYSTAGON?
CYSTAGON vartojamas pacientams, sergantiems nefropatine (inkstų) cistinoze. Cistinozė yra reta paveldima liga, kurią sukelia cistino kaupimasis kai kuriose ląstelėse ir neleidžia joms normaliai funkcionuoti. Šis kaupimasis sukelia inkstų sutrikimus ir plinta į kitas kūno dalis, įskaitant akis, kai kurias liaukas (skydliaukę, kasą, lytines liaukas), centrinę nervų sistemą, raumenis ir kepenis. Liga pasireiškia augimo sunkumais.
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti CYSTAGON?
CYSTAGON pradėti vartoti prižiūrint gydytojui, turinčiam cistinozės gydymo patirties.
Norint koreguoti vaisto dozę, reikia išmatuoti cistino leukocitų kiekį.
Vaikams iki 12 metų rekomenduojama dozė yra 1,30 g / m2 per parą, padalyta į keturias dozes
kiekvieną dieną.
Pacientams, vyresniems nei 12 metų ir sveriantiems daugiau nei 50 kilogramų, rekomenduojama 2 g paros dozė, padalyta į keturias paros dozes. Pradinė dozė turi atitikti 1/4 - 1/6 numatytos galutinės dozės. Pradinę dozę reikia palaipsniui didinti per 4-6 savaites.
Kaip veikia CYSTAGON?
CYSTAGON reaguoja su cistinu, sudarydamas cisteiną ir sumaišytą cisteamino ir cistino disulfidą.
Tada šis mišrus disulfidas išgaunamas iš ląstelių kitos amino rūgšties (lizino) transportavimo sistema. Cistino kiekis organuose sumažėja, o tai sumažina žalą.
Kaip buvo tiriamas CYSTAGON?
CYSTAGON buvo tiriamas trijuose klinikiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 234 pacientai per dvylikos metų laikotarpį. Tyrimuose dalyvavo vaikai ir neseniai įdarbinti nauji pacientai, kuriuose buvo išbandytos dvi skirtingos dozės. Kadangi tai labai rimta būklė, dėl etinių priežasčių nebuvo galima tiesiogiai palyginti CYSTAGON su placebu. Vietoj to, palyginimas buvo atliktas su grupe pacientų, gydytų placebu, kaip kito nesusijusio tyrimo dalis. Tyrimai buvo skirti inkstų funkcijai, pacientų išgyvenimui ir augimo tempams.
Kokia CYSTAGON nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Trys tyrimai parodė, kad CYSTAGON atideda inkstų ligas ir dializės ar inkstų transplantacijos poreikį, jei gydymas pradedamas jauname amžiuje žmonėms, kurių inkstų funkcija gera. Vaistas taip pat pagerina jį vartojančių vaikų išgyvenamumą ir augimą.
Kokia rizika siejama su CYSTAGON vartojimu?
Dažniausi CYSTAGON šalutiniai poveikiai daugiausia susiję su virškinimo sistema.
Dažniausiai pasireiškęs šalutinis poveikis (pasireiškiantis daugiau nei vienam iš 10 pacientų) yra: anoreksija (apetito praradimas), pykinimas, vėmimas, viduriavimas, mieguistumas ir karščiavimas. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant CYSTAGON, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
CYSTAGON negalima vartoti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) cisteaminui, kitoms vaisto sudedamosioms dalims ar penicilaminui. CYSTAGON negalima skirti žindančioms arba nėščioms ar įtariamoms nėštumui moterims (ypač pirmuosius tris mėnesius), nebent tai yra absoliučiai būtina.
Kodėl CYSTAGON buvo patvirtintas?
Cistinozė yra reta ir mirtina liga, todėl CYSTAGON yra laikomas naudingu vaistu
tai neturi alternatyvos. Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad CYSTAGON nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo suteikti jo rinkodaros teisę.
CYSTAGON buvo suteiktas leidimas išimtinėmis aplinkybėmis, nes, kaip ir naudojamas
siekiant gydyti retą ligą, išsamesnės informacijos apie vaistą patvirtinimo metu gauti nebuvo galima. Kadangi gamintojas pateikė prašomą papildomą informaciją, 2007 m. balandžio 17 d.
Daugiau informacijos apie CYSTAGON
1997 m. Birželio 23 d. Europos Komisija suteikė „Orphan Europe“ visoje Europos Sąjungoje galiojantį „CYSTAGON“ rinkodaros leidimą, kuris buvo atnaujintas 2002 m. Birželio 23 d. Ir 2007 m. Birželio 23 d.
Visą vertinimo (EPAR) versiją rasite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2007 m
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie CYSTAGON - cisteaminą gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
