Kas yra Zavesca?
Zavesca yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos miglustato, tiekiamos baltos 100 mg kapsulės.
Kam vartojamas Zavesca?
Zavesca vartojamas dviem retoms paveldimoms ligoms, turinčioms įtakos organizmo metabolizmui, gydyti. Dėl abiejų ligų organizme kaupiasi riebalinės medžiagos (vadinamos gliukosfingolipidais). Zavesca vartojamas šiais atvejais:
- suaugusiųjų, sergančių lengvo ar vidutinio sunkumo 1 tipo Gošė liga. Pacientams, kenčiantiems nuo jo, trūksta fermento (gliukocerebrosidazės); dėl šio trūkumo įvairiose kūno vietose, pvz., blužnyje, kepenyse, kauluose, kaupiasi tam tikros rūšies glikosfingolipidai (vadinami gliukozilceramidu). Zavesca vartojamas pacientams, kurie netinka gydyti įprasta pakaitine fermentų terapija (ERT). (lašas po lašo į veną);
- suaugusiems, paaugliams ir vaikams, sergantiems C tipo Niemann-Pick liga, mirtina liga, kurios metu glikosfingolipidai kaupiasi smegenų ir kitų kūno dalių ląstelėse. Zavesca vartojamas neurologiniams ligos simptomams gydyti ( Šie simptomai yra: koordinacijos praradimas, problemos, atsirandančios dėl „sakadinių“ (greitų) akių judesių, galinčių pakenkti regėjimui, vystymosi sulėtėjimas, rijimo pasunkėjimas, padidėjęs raumenų tonusas, traukuliai ir mokymosi sunkumai.
Kadangi pacientų, sergančių šiomis ligomis, yra nedaug, jie laikomi „retais“, todėl 2000 m. Spalio 18 d. Zavesca buvo pavadinta „retųjų vaistų“ 1 tipo Gošė liga, o spalio 16 d. , sergantiems C tipo Niemann-Pick liga.
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Zavesca?
Gydymą Zavesca turi pradėti ir stebėti gydytojas, turintis Gaucher ligos arba C tipo Niemann-Pick ligos gydymo patirties.
Rekomenduojama pradinė dozė pacientams, sergantiems 1 tipo Gošė liga, yra viena kapsulė, vartojama per burną tris kartus per dieną. Sergant C tipo Niemann-Pick liga, suaugusiems ir paaugliams rekomenduojama dozė yra dvi kapsulės tris kartus per dieną. Ten
jaunesnių nei 12 metų vaikų dozė priklauso nuo svorio ir ūgio. Zavesca galima vartoti valgio metu arba nevalgius. Zavesca yra ilgalaikis terapinis vaistas.
Dozę reikia sumažinti pacientams, sergantiems inkstų ligomis, ir bent laikinai pacientams, kuriems pasireiškia viduriavimas. Šio vaisto tyrimų neatlikta pacientams, sergantiems kepenų ligomis. Daugiau informacijos rasite preparato charakteristikų santraukoje (įtraukta į EPAR).
Kaip veikia Zavesca?
Veiklioji Zavesca medžiaga miglustatas slopina fermento, vadinamo gliukozilceramido sintaze, veikimą.Šis fermentas yra pirmojo glikosfingolipidų gamybos etapo dalis.Neleidžiant fermentui veikti miglustatas gali sumažinti glikosfingolipidų gamybą ląstelėse. Tai turėtų sulėtinti arba užkirsti kelią 1 tipo Gošė ligos simptomams ir sumažinti C tipo Niemann-Pick ligos simptomus.
Kaip buvo tiriamas Zavesca?
Zavesca veiksmingumas gydant lengvą ar vidutinio sunkumo 1 tipo Gošė ligą buvo tirtas viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 28 pacientai, kurie negalėjo arba nenorėjo atlikti pakaitinės fermentų terapijos. Pagrindinė tyrimo dalis truko vienerius metus; 13 iš pacientai toliau vartojo vaistą dar dvejus metus. Tyrimo tikslas buvo išmatuoti Zavesca poveikį kepenų ir blužnies tūriui ir ar tai turėjo įtakos kraujo rodikliams, pvz., hemoglobino koncentracijai (baltymui, esančiam raudoname kraujyje). ląstelės, kurios perneša deguonį aplink kūną) ir trombocitų skaičius (komponentai, dalyvaujantys kraujo krešėjime).
C tipo Niemann-Pick ligos atveju Zavesca veiksmingumas buvo tiriamas viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 31 pacientas, iš kurių 12 buvo jaunesni nei 12 metų. Tyrime buvo lyginamas Zavesca poveikis kartu su standartine terapija (priemonės, skirtos palengvinti simptomai) ir vien standartinė terapija. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo horizontalių sakadinių akių judesių dažnio pokytis pacientams po vienerių metų; tyrime taip pat buvo tiriami kiti neurologiniai simptomai, įskaitant paciento gebėjimą ryti ir jų intelektines funkcijas. buvo gydomas iki penkerių su puse metų. „Taip pat buvo atlikta 66 pacientų, gydytų Zavesca, apklausa“.
Kokia Zavesca nauda atsiskleidė tyrimų metu?
1 tipo Gošė ligos tyrime po vienerių metų kepenų tūris sumažėjo 12%, o blužnies - 19%. Taip pat vidutiniškai padidėjo 0,26 g vienam decilitrui hemoglobino koncentracija, taip pat trombocitų skaičius padidėjo 8,29 mln. Teigiamas Zavesca poveikis išliko nepakitęs per trejus gydymo metus.
Tiriant C tipo Niemann-Pick ligą, akių judesių pagerėjimas buvo panašus pacientams, gydomiems Zavesca ir be jos. Tačiau buvo pastebėta, kad Zavesca gydomiems pacientams pagerėjo rijimo ir intelekto funkcijos. Tyrimas parodė, kad vaistas stabilizavo arba sumažino simptomų pablogėjimo laipsnį maždaug trims ketvirtadaliams pacientų.
Kokia rizika siejama su Zavesca vartojimu?
Dažniausi šalutiniai reiškiniai, susiję su Zavesca (pasireiškę daugiau nei 1 iš 10 pacientų), yra svorio kritimas, drebulys, viduriavimas, vidurių pūtimas ir pilvo skausmas (skrandžio skausmas). Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Zavesca, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Zavesca negalima vartoti pacientams, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) miglustatui ar bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai.
Kodėl Zavesca buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Zavesca teikiama nauda yra didesnė už keliamą riziką, kai jis geriamas gydant lengvą ar vidutinio sunkumo 1 tipo Gošė ligą netinkamiems suaugusiems pacientams, kurie turi būti gydomi pakaitine fermentų terapija (ERT) ir progresuojančių neurologinių pasireiškimų suaugusiems ir vaikams, sergantiems C tipo Niemann-Pick liga, todėl Komitetas rekomendavo suteikti Zavesca rinkodaros teisę.
Zavesca buvo registruota „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes nepavyko gauti išsamių duomenų apie vaistą, nes tai reta liga. Europos vaistų agentūra (EMEA) kasmet peržiūrės visus naujus duomenis, atsiradusius per tą laiką, ir prireikus atnaujins šią santrauką.
Kokios informacijos dar laukiama apie Zavesca?
Zavesca gaminanti bendrovė įsipareigojo užbaigti šiuos vaisto veiksmingumo ir saugumo tyrimus, susijusius su 1 tipo Gošė liga:
- po pateikimo į rinką programa, skirta informuoti gydytojus apie Zavesca vartojimą ir leisti pacientams pranešti apie vaisto saugumo aspektus;
- tolesnis tyrimas su pacientais, kurie jau dalyvavo klinikiniuose tyrimuose, siekiant tęsti vaisto saugumo ir veiksmingumo vertinimą, taip pat gauti daugiau atsiliepimų apie neurologinius ligos aspektus;
- Zavesca veiksmingumo ir saugumo tyrimas pacientams, kurie po pakaitinės fermentų terapijos pereina prie Zavesca;
- tolesnis ligos natūralios istorijos tyrimas, atliktas kartu su Europos Gošė ligos darbo grupe (EWGGD).
Kita informacija apie Zavesca:
2002 m. Lapkričio 20 d. Europos Komisija suteikė „Actelion Registration Ltd“ „Zavesca“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. „Rinkodaros teisė“ buvo atnaujinta 2007 m. Lapkričio 20 d.
Norėdami gauti įrašų apie retųjų vaistų Zavesca statusą, spustelėkite čia (sergant 1 tipo Gošė liga) e čia (sergant C tipo Niemann-Pick liga).
Pilną Zavesca EPAR versiją rasite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2009 m
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Zavesca - miglustat“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
