Kas yra Holoclar ir kam jis vartojamas?
Holoclar yra gydymas, kurio sudėtyje yra kamieninių ląstelių, naudojamų pažeistoms ragenos paviršiaus (epitelio) ląstelėms pakeisti, o tai yra skaidri rainelė (spalvota akies dalis). Jis vartojamas suaugusiems pacientams, kuriems yra vidutinio sunkumo ar sunkus galūnių kamieninių ląstelių trūkumas, kurį sukelia akių nudegimai (įskaitant cheminius nudegimus). Šios būklės pacientai neturi pakankamai galūninių kamieninių ląstelių, kurios paprastai įsikiša į ragenos regeneracijos procesą, pakeisdamos pažeistas ir senstančias išorines ragenos ląsteles. „Holoclar“ yra pažangiosios terapijos vaistų, vadinamų „audinių inžinerijos gaminiu“, tipas, kurio sudėtyje yra ląstelių, paimtų iš paciento galūnių (ragenos kampuose), o vėliau auginamos laboratorijoje, kad jas būtų galima naudoti ištaisyti pažeistą ragenos paviršių. Kadangi pacientų, sergančių galinių kamieninių ląstelių trūkumu, yra nedaug, ši liga laikoma reta, o 2008 m. Lapkričio 7 d. Holoclar buvo paskirta retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Kaip vartoti Holoclar?
Holoclar turėtų būti naudojamas tik ligoninėje, tinkamai apmokytas ir kvalifikuotas oftalmologijos chirurgas, ir jis turėtų būti skiriamas tik pacientams, kurių galūnės ląstelės buvo naudojamos vaistui gaminti. Pirmajame gydymo etape iš paciento ligoninėje pašalinamas nedidelis sveiko galūninio audinio (1–2 colių dydžio) atvartas ir tą pačią dieną siunčiamas vaistų gamintojui. Vėliau audinių ląstelės auginami laboratorijoje ir užšaldyti iki operacijos datos patvirtinimo. Atšildytos ląstelės naudojamos Holoclar gamybai, auginant jas ant membranos, sudarytos iš baltymo, vadinamo fibrinu. Tada Holoclar, kurį sudaro ląstelės ir membrana, siunčiamas atgal į ligoninę, kur operacijos metu nedelsiant implantuojamas į paciento akį. Po galūninių audinių surinkimo pacientai turi būti gydomi antibiotikais, kad būtų išvengta „akių infekcijos“. Po operacijos pacientas turi būti gydomas antibiotikais ir tinkamu vaistu nuo uždegimo. Holoclar skirtas tik vienam gydymui. Gydymą galima pakartoti, jei gydantis gydytojas mano, kad tai būtina. Daugiau informacijos rasite santraukoje. preparatas (taip pat įtrauktas į EPAR).
Kaip veikia Holoclar?
Veiklioji Holoclar medžiaga yra paciento galūnės ląstelės, įskaitant ląsteles, paimtas iš ragenos paviršiaus, ir galūnines kamienines ląsteles, išaugintas laboratorijoje. Prieš naudojant Holoclar, pažeistas audinys turi būti pašalintas nuo pažeistos akies ragenos paviršiaus. Kai implantuota akyje, Holoclar ragenos ląstelės padeda pakeisti ragenos paviršių, o galūnės kamieninės ląstelės veikia kaip naujų ląstelių rezervuarai. regeneruoja rageną
Kokia Holoclar nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Atlikus retrospektyvų tyrimą su ankstesniais klinikiniais duomenimis, buvo įrodyta, kad Holoclar veiksmingai atkuria stabilų ragenos paviršių asmenims, sergantiems vidutinio sunkumo ar sunkiu galūnių kamieninių ląstelių trūkumu dėl nudegimų. Praėjus vieneriems metams po implantacijos Holoclar, implantas buvo laikomas sėkmingu 75 iš 104 tirtų pacientų (lygu 72%), remiantis stabiliu ragenos paviršiumi be paviršiaus defektų ir be naujų kraujagyslių invazijos arba su ribota jų invazija (būdingas galūnių kamieninių ląstelių trūkumas). Taip pat sumažėjo pacientų simptomai, įskaitant skausmą ir uždegimą, taip pat pagerėjo regėjimas.
Kokia rizika siejama su Holoclar vartojimu?
Dažniausias Holoclar šalutinis poveikis (gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių) yra blefaritas (akies voko uždegimas). Išsamų šalutinio poveikio ir apribojimų sąrašą rasite pakuotės lapelyje.
Kodėl Holoclar buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad gydymas Holoclar buvo veiksmingas atkuriant sveikus ragenos paviršius pacientams, sergantiems vidutinio sunkumo ar sunkiu galūnių kamieninių ląstelių trūkumu dėl nudegimų, taip pat pagerindamas simptomus ir regėjimą. Komitetas laikosi nuomonės. kad vidutinio sunkumo ar sunkios kamieninių ląstelių trūkumo formos yra sunkios būklės, kurios negydant gali smarkiai susilpnėti arba visiškai prarasti regėjimą. Šalutinis gydymo Holoclar poveikis yra valdomas, CHMP nusprendė, kad Holoclar nauda yra didesnė už jo Išvados apie Holoclar naudos ir rizikos santykį yra pagrįstos dviejų retrospektyvių tyrimų (atliktų naudojant ankstesnius klinikinius duomenis) rezultatais. Bendrovė pateiks papildomus duomenis iš būsimo tyrimo (kuriame fiksuojami tyrimo rezultatai). Todėl Holoclar buvo suteiktas „sąlyginis patvirtinimas“. Tai reiškia, kad ateityje bus daugiau informacijos apie vaistą, kurį bendrovė privalo pateikti. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūrės turimą naują informaciją ir šią santrauką bus atitinkamai atnaujintas.
Kokios informacijos dar laukiama apie Holoclar?
Kadangi „buvo suteiktas sąlyginis„ Holoclar “patvirtinimas, bendrovė, prekiaujanti„ Holoclar “, pateiks daugiau duomenų apie vaistą. Visų pirma bendrovė pateiks duomenis apie Holoclar riziką ir naudą iš būsimo klinikinio tyrimo“.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Holoclar vartojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Holoclar būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, prie Holoclar preparato charakteristikų santraukos ir pakuotės lapelio buvo pridėta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai. Be to, „Holoclar“ gaminanti bendrovė sveikatos priežiūros specialistams suteiks mokomosios medžiagos apie saugų vaisto vartojimą, įskaitant informaciją apie pacientų atranką ir stebėjimą tyrimo pabaigoje bei apie pranešimus apie šalutinį poveikį. Taip pat bus pateikta informacija apie pacientus kandidatai gydymui Daugiau informacijos rasite rizikos valdymo plano santraukoje
Daugiau informacijos apie Holoclar
2015 m. Vasario 17 d. Europos Komisija suteikė „Holoclar“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. Daugiau informacijos apie gydymą Holoclar rasite pakuotės lapelyje (pridėtame EPAR) arba pasitarkite su gydytoju arba vaistininku. Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Holoclar santrauką galima rasti Agentūros svetainėje: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2015 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Holoclar“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
