„Galafold“ - „Migalastat“

Kas yra Galafold - Migalastat ir kam jis vartojamas?

Galafold yra vaistas, vartojamas 16 metų ir vyresniems pacientams, sergantiems Fabry liga. Tai reta paveldima liga, kai pacientai turi įvairių mutacijų (variacijų) genuose, atsakinguose už fermento alfa galaktozidazės A gamybą, kuris paprastai skaido riebalinę medžiagą, vadinamą globotriaozilceramidu (GL-3). Pacientams, sergantiems Fabry liga, šis fermentas neveikia tinkamai. Dėl to GL-3 negalima suskaidyti ir kauptis įvairiose kūno ląstelėse, įskaitant širdies ir inkstų ląsteles.

Kadangi Fabry liga sergančių pacientų skaičius yra mažas, ši liga laikoma reta, o 2006 m. Gegužės 22 d. Galafoldas buvo paskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).

„Galafold“ sudėtyje yra veikliosios medžiagos migalastato.

Kaip vartoti Galafold - Migalastat?

Galafold galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turėtų pradėti ir stebėti gydytojas, turintis Fabry ligos diagnozavimo ir gydymo patirties.

Galafold tiekiamas kapsulėmis (123 mg). Rekomenduojama Galafold dozė yra viena kapsulė kas antrą dieną, geriama mažiausiai 2 valandas prieš valgį arba po jo.

Galafold galima vartoti tik pacientams, kuriems yra tam tikrų alfa-galaktozidazės A mutacijų. Daugiau informacijos rasite preparato charakteristikų santraukoje (įtraukta į EPAR).

Kaip veikia Galafold - Migalastat?

Galafold sudėtyje yra veikliosios medžiagos migalastato, kuris jungiasi prie tam tikrų nestabilių alfa-galaktozidazės A formų ir stabilizuoja fermentą. Tai leidžia fermentą pernešti į ląstelės sritis, kur jis gali suskaidyti GL-3.

Kokia Galafold - Migalastat nauda atsiskleidė tyrimų metu?

„Galafold“ buvo tirtas dviejuose pagrindiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 127 pacientai, sergantys Fabry liga.

Pirmajame tyrime, kuriame 67 pacientai buvo lyginami su Galafold ir placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu), buvo įvertinta pacientų, reaguojančių į gydymą, dalis (apibrėžiama kaip bent 50% sumažėjęs GL-3 nuosėdų inkstuose). Apskritai, Galafold nebuvo veiksmingesnis už placebą mažinant GL-3 nuosėdas; tačiau kitos analizės, kuriose dalyvavo tik pacientai, turintys tų genetinių mutacijų, kurias galima gydyti Galafold, parodė, kad po 6 gydymo mėnesių pacientai geriau reagavo į Galafold nei į placebą.

Antrajame tyrime, kuriame dalyvavo 60 pacientų, Galafold buvo lyginamas su medžiagomis agalzidaze alfa ir agalsidaze beta - dviem pakaitiniais trūkstamo fermento gydymo būdais.Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo pacientų inkstų funkcijos pokytis po 18 gydymo mėnesių. Šiame tyrime Galafold buvo toks pat veiksmingas kaip pakaitinė fermentų terapija stabilizuojant pacientų inkstų funkciją.

Kokia rizika siejama su Galafold - Migalastat?

Dažniausias Galafold šalutinis poveikis (gali pasireikšti maždaug 1 iš 10 žmonių) yra galvos skausmas.

Išsamų visų apribojimų ir šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Galafold, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Kodėl Galafold - Migalastat buvo patvirtintas?

Agentūros Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Galafold nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES. Komitetas pažymėjo, kad Galafold buvo tirtas nedaugeliui pacientų, tačiau įrodymų laikoma pakankama tokiai retai ligai. CHMP taip pat nusprendė, kad Galafold vartojamas per burną, ir tai gali būti pranašumas prieš kitus leistinus gydymo būdus, pvz., Pakeičiamąją fermentų terapiją, kuri skiriama infuzijos (lašinimo) būdu į veną. Kalbant apie saugumą, „Galafold“ buvo gerai toleruojamas.

Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Galafold - Migalastat vartojimą?

Siekiant užtikrinti, kad „Galafold“ būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, prie Galafold preparato charakteristikų santraukos ir pakuotės lapelio buvo pridėta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Daugiau informacijos apie „Galafold“ - „Migalastat“

Išsamią „Galafold“ EPAR versiją rasite Agentūros svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Daugiau informacijos apie Galafold gydymą rasite pakuotės lapelyje (pridedamas prie EPAR) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Galafold santrauką galima rasti Agentūros svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.

Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Galafold - Migalastat“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.