Kas yra Exjade?
Exjade yra vaistas, kurio veiklioji medžiaga yra deferasiroksas. Vaistas tiekiamas balkšvų, apvalių, disperguojamųjų tablečių pavidalu, kurios, ištirpintos skystyje, pvz., Vandenyje, sudaro suspensiją, kurią pacientas gali gerti. Kiekvienoje tabletėje yra 125 mg, 250 mg arba 500 mg deferasirokso.
Kam vartojamas Exjade?
Exjade vartojamas ligai, vadinamai lėtine geležies perkrova (geležies perteklius organizme), sukeltai dėl dažno kraujo perpylimo, gydyti.
- Exjade vartojamas geležies kiekiui mažinti pacientų (vyresnių nei šešerių metų), sergančių paveldima liga, vadinama didžioji beta talasemija, organizme, kuriai dažnai reikia perpilti kraują. Nuo beta talasemijos pakankamas hemoglobino kiekis (baltymas, esantis raudonosiose kraujo ląstelėse, kuris perneša „deguonį organizme“), todėl reikia dažnai perpilti kraują. „Dažnai perpilant“ turime omenyje mažiausiai 7 ml koncentruotų raudonųjų kraujo kūnelių kiekvienam kūno svorio per mėnesį.
- Exjade taip pat skiriamas, kai gydymas deferoksaminu (kitu vaistu, vartojamu lėtiniam geležies pertekliui gydyti) yra draudžiamas arba nepakankamas pacientams, sergantiems kitos rūšies anemija, vaikams nuo 2 iki 5 metų ir pacientams, sergantiems beta talasemija.
Kadangi lėtiniu geležies pertekliumi sergančių pacientų skaičius yra mažas, liga laikoma reta. 2002 m. Kovo 13 d. Exjade buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Exjade?
Gydymą Exjade turi pradėti ir tęsti gydytojai, turintys patirties gydant lėtinį geležies perteklių dėl dažno kraujo perpylimo. Exjade galima gydyti tik pacientus, kuriems nėra inkstų funkcijos sutrikimo. Gydymas pradedamas po to, kai pacientui perpilama maždaug 100 ml koncentruotų raudonųjų kraujo kūnelių vienam kilogramui kūno svorio arba kai yra geležies pertekliaus požymių (t.
serumas, baltymas, kaupiantis geležį, viršija 1 mg litre). Paprastai gydymas pradedamas 20 mg doze kilogramui kūno svorio. Atsižvelgiant į paciento perpylimą, taip pat galima vartoti pradines 10 mg arba 30 mg / kg dozes. Vėliau šios dozės prireikus koreguojamos kas tris ar šešis mėnesius, atsižvelgiant į paciento atsaką.
Exjade reikia vartoti kiekvieną dieną, geriausia tuo pačiu metu, tuščiu skrandžiu (mažiausiai 30 minučių prieš valgį). Kiekvieno stiprumo tablečių, sudarančių dozę, skaičius apskaičiuojamas atsižvelgiant į paciento kūno svorį. Tabletės ištirpinamos maišant jas stikline vandens ar vaisių sulčių, kol gaunama suspensija, kurią pacientas gali išgerti.
Kaip veikia Exjade?
Kai pacientai pakartotinai perpilami anemijai gydyti, perpilami raudonieji kraujo kūneliai į organizmą atneša geležies. Tačiau kūnas neturi natūralaus būdo pašalinti geležies perteklių, todėl jis linkęs kauptis ir ilgainiui gali pažeisti svarbius organus, tokius kaip širdis ar kepenys. Veiklioji Exjade medžiaga deferasiroksas yra geležies chelatorius. Tai reiškia, kad jis jungiasi prie organizme esančios geležies ir sudaro junginį, vadinamą „chelatu“, kurį organizmas gali išskirti daugiausia išmatomis. Tai padeda ištaisyti geležies perkrovą ir išvengti žalos, kurią sukelia geležies perteklius.
Kaip buvo tiriamas Exjade?
Prieš pradedant tyrimus su žmonėmis, Exjade poveikis pirmiausia buvo išbandytas eksperimentiniais modeliais. Pagrindiniame veiksmingumo tyrime Exjade su deferoksaminu buvo lyginamas 591 pacientas, sergantis pagrindine beta talasemija (maždaug pusė jų buvo jaunesni nei 16 metų, o 56 - jaunesni nei šešerių metų). Tyrimo metu tiek gydytojas, tiek pacientas buvo Exjade vartojamas per burną, deferoksaminas infuzuojamas po oda (labai lėta injekcija po oda) per naktį. Efektyvumas buvo matuojamas žvelgiant į geležies kiekį kepenyse prieš ir po vienerių metų gydymo vaistais.
Papildomame tyrime buvo tiriamas Exjade veiksmingumas 184 pacientams, kurių negalima gydyti deferoksaminu, įskaitant pacientus, sergančius pagrindine beta talasemija ir kitų tipų anemija.
Kokia Exjade nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Pagrindinio tyrimo pabaigoje 53% Exjade vartojusių pacientų atsakas į gydymą buvo pakankamas, palyginti su 66% pacientų, gydytų deferoksaminu. Tai reiškia, kad Exjade gali būti ne toks veiksmingas kaip lyginamasis vaistas. Nepaisant to, atsižvelgiant į 381 pacientą, kurių tyrimo pradžioje buvo ypač didelis geležies kiekis kepenyse ir kurie vartojo panašius Exjade ar deferoksamino kiekius, abu vaistai buvo veiksmingi. Šiame tyrime jaunesni, šešerių metų pacientai buvo per jaunas, kad galėtų įrodyti Exjade saugumą ir veiksmingumą šioje amžiaus grupėje.
Papildomame tyrime daugiau nei pusė pacientų, kurių negalima gydyti deferoksaminu, po vienerių metų, įskaitant 2–5 metų pacientus, reagavo į gydymą Exjade.
Kokia rizika siejama su Exjade vartojimu?
Dažniausias Exjade šalutinis poveikis (pastebėtas daugiau nei 1 iš 10 pacientų) yra kreatinino kiekio kraujyje padidėjimas ( žymeklis inkstų sutrikimai). Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Exjade, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Exjade draudžiama vartoti žmonėms, kuriems yra padidėjęs jautrumas (alergija) deferasiroksui ar bet kuriai kitai sudedamajai daliai, ir žmonėms, kurių kreatinino klirensas (inkstų gebėjimas išskirti kreatininą kraujyje) yra mažesnis nei 60 ml per minutę. Jo negalima vartoti kartu su kitais geležies chelatoriais.
Labai svarbu, kad prieš pradedant gydymą Exjade ir reguliariai gydymo šiuo vaistu metu, atliekant kraujo tyrimus būtų tikrinama pacientų inkstų ir kepenų funkcija. Jei pacientui pasireiškia inkstų liga ar kepenų liga, dozę reikia sumažinti arba gydymą nutraukti. yra kontraindikuotinas žmonėms, sergantiems sunkia kepenų liga, nes nebuvo ištirtas tokiems pacientams.
Kodėl Exjade buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad Exjade nauda yra didesnė už keliamą riziką gydant lėtinę geležies perteklių dėl dažno kraujo perpylimo pacientams, sergantiems pagrindine beta talasemija. Pacientams, kuriems perpylimas atliekamas rečiau, Exjade yra „alternatyva deferoksaminui, kai jo negalima vartoti arba jis yra nepakankamas“. Todėl Komitetas rekomendavo suteikti šio vaistinio preparato rinkodaros teisę.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų Exjade vartojimą?
Bendrovė, atsakinga už „Exjade“ tiekimą, privalo parengti gydytojams skirtą dokumentaciją, kuri turi būti išplatinta rinkodaros metu, siekiant užtikrinti, kad skirdami vaistą jie žinotų, jog būtina stebėti paciento sveikatą, ypač inkstų funkcija. Bendrovė taip pat parengs panašų dokumentų rinkinį pacientams.
Sužinokite daugiau apie „Exjade“
2006 m. Rugpjūčio 28 d. Europos Komisija suteikė Novartis Europharm Limited „Exjade“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Exjade santrauką galite rasti čia.
Išsamią Exjade vertinimo versiją (EPAR) rasite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2008-08-08.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Exjade - deferasirox“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
