Kas yra Cerdelga - eliglustatas ir kam jis vartojamas?
Cerdelga yra vaistas, skirtas ilgalaikiam suaugusių pacientų, sergančių 1 tipo Gošė liga, gydymui. Gošė liga yra retas paveldimas sutrikimas, kai pastebimas fermento, vadinamo gliukocerebrozidaze (dar vadinamu beta-gliukozidazės rūgštimi), trūkumas. normaliomis sąlygomis metabolizuoja riebalus, vadinamus gliukozilceramidu (arba gliukocerebrosidu). Nesant fermento, riebalai nusėda organizme, dažniausiai kepenyse, blužnyje ir kauluose. Būdingi ligos simptomai: anemija (mažas raudonųjų kraujo kūnelių skaičius), nuovargis, polinkis į kraujosruvas ir kraujavimą, blužnies ir kepenų padidėjimas, kaulų skausmas ir lūžiai. Cerdelga vartojamas pacientams, sergantiems 1 tipo Gošė liga, kuri paprastai pažeidžia kepenis, blužnį ir kaulus.Jis vartojamas žmonėms, kurie jį metabolizuoja normaliu greičiu (ty vadinamiesiems „tarpiniams“ arba „ekstensyviems“ metabolizatoriams) arba lėčiau („lėtai metabolizuojantiems“). Kadangi Gošė liga sergančių pacientų skaičius yra mažas, ši liga laikoma reta, todėl 2007 m. Gruodžio 4 d. Cerdelga buvo paskirta retųjų vaistų (retų ligų gydymui). Cerdelga sudėtyje yra veikliosios medžiagos eliglustato.
Kaip vartoti Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga tiekiamas kapsulėmis (84 mg), kurias reikia vartoti per burną. Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą pradėti ir prižiūrėti turi gydytojas, turintis Gaucher ligos gydymo patirties. Prieš pradedant gydymą Cerdelga, reikia atlikti tyrimą, siekiant nustatyti, kaip greitai vaistas metabolizuojamas pacientų organizme (ty nustatyti, ar jie yra silpni, tarpiniai ar intensyvūs). Vaisto negalima skirti pacientams, kurie jį metabolizuoja. labai greitai (vadinamieji „itin greiti metabolizatoriai“) arba asmenims, kurių gebėjimas metabolizuoti vaistą nežinomas arba kurių metabolizmo greitis nenustatytas atliekant konkretų tyrimą. Rekomenduojama Cerdelga dozė yra viena kapsulę du kartus per parą pacientams, kurių „metabolinis aktyvumas yra normalus“ (tarpinis arba intensyvus metabolizatorius). Pacientams, kurių organizmas lėtai metabolizuoja vaistą (prastai metabolizuoja), rekomenduojama dozė yra viena kapsulė vieną kartą per parą. Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Cerdelga - eliglustat?
Veiklioji Cerdelga medžiaga eliglustatas blokuoja fermento, dalyvaujančio gliukozilceramido gamyboje, veikimą. Kadangi šios riebalinės medžiagos kaupimasis organuose, tokiuose kaip blužnis, kepenys ir kaulai, yra atsakingas už 1 tipo Gošė ligos simptomus , jo gamybos mažinimas padeda apriboti jo kaupimąsi šiuose organuose, todėl jie geriau veikia.
Kokia Cerdelga - eliglustat nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Įrodyta, kad Cerdelga veiksmingai gydo Gošė ligą dviejuose pagrindiniuose tyrimuose. Pirmajame tyrime, kuriame daugiausia buvo tiriamas blužnies dydžio sumažėjimas, dalyvavo 40 anksčiau negydytų 1 tipo Gošė liga sergančių pacientų. Gydytų eliglustatu vidutinis 28%, palyginti su 2% padidėjimu, kuris pastebėtas pacientams, gydytiems placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu) praėjus devyniems mėnesiams po gydymo. Pacientams, gydytiems Cerdelga, pagerėjo ir kiti ligos požymiai, įskaitant kepenų dydžio sumažėjimą ir padidėjusį hemoglobino kiekį (raudonųjų kraujo kūnelių baltymą, kuris perneša deguonį po visą kūną). Cerdelga veiksmingumas taip pat buvo įrodytas kitame tyrime, kuriame dalyvavo 160 pacientų, sergančių 1 tipo Gošė liga, kurie anksčiau buvo gydomi pakaitine fermentų terapija ir kurių ligos simptomai buvo nepakankami. Kai kurie pacientai buvo gydomi Cerdelga, o kiti - pakaitine fermentų terapija. Šiame tyrime nustatyta, kad po vienerių gydymo metų liga išliko stabili 85% Cerdelga gydytų asmenų, palyginti su 94% pacientų, kurie tęsė pakaitinę fermentų terapiją.
Kokia rizika siejama su Cerdelga - eliglustat?
Dažniausias Cerdelga šalutinis poveikis (gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių) yra viduriavimas, pasireiškiantis maždaug 6 iš 100 pacientų. Dauguma šalutinių poveikių yra lengvi ir laikini. Išsamų Cerdelga šalutinių reiškinių sąrašą rasite pakuotėje lapelis. Cerdelga negalima vartoti kartu su tam tikrais vaistais, kurie gali sutrikdyti organizmo gebėjimą jį suskaidyti, nes šie trukdžiai gali turėti įtakos Cerdelga koncentracijai kraujyje Išsamų apribojimų sąrašą rasite pakuotės lapelyje.
Kodėl Cerdelga - eliglustat buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Cerdelga nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES. Įrodyta, kad Cerdelga veiksmingai pagerina ligos simptomus. daugumai anksčiau negydytų pacientų, sergančių 1 tipo Gošė liga, taip pat palaikant stabilią ligą daugumoje pacientų, anksčiau gydytų pakaitine fermentų terapija. Tačiau maža dalis pacientų (maždaug 15%), kuriems buvo taikoma pakaitinė fermentų terapija iki Cerdelga, neatsakė optimaliai po vienerių gydymo metų. Šiems pacientams reikia apsvarstyti kitus gydymo būdus. Visiems pacientams, kurie pereina nuo gydymo, ligos progresavimas turi būti periodiškai stebimas. fermentų pakeitimas Cerdelga Kalbant apie saugumą, nors šalutinis poveikis buvo CHMP rekomendavo toliau tirti ilgalaikį vaisto saugumą, dažniausiai lengvo ir trumpalaikio pobūdžio.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Cerdelga - eliglustat vartojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Cerdelga būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, į Cerdelga preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį buvo įtraukta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.Be to, bendrovė, prekiaujanti „Cerdelga“, pateiks gydytojams ir pacientams mokomąją medžiagą, kuri užtikrins, kad „Cerdelga“ būtų gydomi tik žmonės, sergantys 1 tipo Gošė liga, ir kad vaistas nebūtų vartojamas kartu su kitais vaistais, kurie gali žymiai pakeisti jų kiekį kraujyje. Visi pacientai, kuriems paskirta Cerdelga, gaus įspėjimo kortelę. Bendrovė taip pat tvarkys pacientų, gydytų Cerdelga, registrą, kad įvertintų ilgalaikį vaisto saugumą. Daugiau informacijos rasite rizikos valdymo plano santraukoje.
Daugiau informacijos apie Cerdelga - eliglustat
2015 m. Sausio 19 d. Europos Komisija suteikė „Cerdelga“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. Daugiau informacijos apie gydymą Cerdelga rasite pakuotės lapelyje (pridėtame EPAR) arba pasitarkite su gydytoju arba vaistininku. Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Cerdelga santrauką galima rasti agentūros svetainėje: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2015 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Cerdelga - eliglustat“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
